血友病AAV载体基因治疗研究进展

作     者：代新岳 张磊 DAI Xinyue;ZHANG Lei

作者机构：中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)实验血液学国家重点实验室国家血液系统疾病临床医学研究中心细胞生态海河实验室天津300020 

基　　金：国家重点研发计划(批准号:2019YFA0110802) 中央级公益性科研院所基本科研业务费(批准号:2020-PT310-011)资助的课题 

出 版 物：《中国细胞生物学学报》 (Chinese Journal of Cell Biology)

年 卷 期：2022年第44卷第1期

页      码：87-92页

摘      要：血友病基因治疗经过30年的持续发展,已取得长足的进步。血友病患者FVIII或FIX水平达到正常甚至治愈已成为可能。虽然在多个国家血友病基因治疗已取得显著成果,但仍然有很大的改进空间。目前临床试验中AAV是血友病基因治疗的主要载体,未来的研究将集中在完善病毒衣壳、转基因和启动子的设计上,以追求更高的转导效率、更低的免疫反应和可预测性的治疗结果。目前的研究表明,与在动物模式中近乎100%的高转导效率相比,在人类肝细胞中实现高转导效率及凝血因子的高表达仍有不足之处,需要避免蛋白质过载引起的细胞应激风险。虽然血友病基因治疗面临一定的挑战,但是随着技术的不断发展成熟,相信未来会开发出真正治愈血友病的个体化治疗方案。

主 题 词：血友病 基因治疗 腺相关病毒载体 

学科分类：1002[医学-临床医学类] 100201[100201] 10[医学] 

D　O　I：10.11844/cjcb.2022.01.0011

馆 藏 号：203107112...