对药物研发与技术审评沟通交流中常见统计学专业问题的探讨

作     者：李新旭 唐智敏 周军 谭明敏 卢明亮 王景朝 王骏 LI Xinxu;TANG Zhimin;ZHOU Jun;TAN Mingmin;LU Mingliang;WANG Jingzhao;WANG Jun

作者机构：国家药品监督管理局药品审评中心北京100022 

基　　金：重大新药创制国家科技重大专项2017年度(2017ZX09101001) 

出 版 物：《中国药物警戒》 (Chinese Journal of Pharmacovigilance)

年 卷 期：2022年第19卷第2期

页      码：169-175页

摘      要：目的总结药物研发与技术审评沟通交流中经常咨询的统计学专业问题,分析不足并提出改进建议,以期帮助药品注册申请人优化沟通交流申请,进一步提高与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的沟通效率。方法从CDE药品技术审评系统的沟通交流子系统中收集2018年至2020年由药品注册申请人提交且由笔者经手处理的沟通交流申请,提取出统计学专业咨询问题,归纳分类后选取共性咨询问题,分析不规范之处,阐述监管考虑。结果共收集400余个沟通交流申请,经常咨询的统计学专业问题涉及到临床试验的样本量估算与检验界值、多重性问题、适应性设计、期中分析、桥接研究、全球多区域临床试验的中国亚组评价等,分析发现主要不规范之处在于存在未能提供充足的支持性资料、问题关注点错位或不明确等,并根据这些情况给出相应的监管考虑。结论良好的沟通交流离不开交流双方的共同努力。建议药品注册申请人优化沟通交流申请,确保支持性资料充足、重点关注问题明确,以提高沟通交流效率。

主 题 词：药物研发 技术审评 沟通交流 统计学 监管考虑 

学科分类：100405[100405] 1007[医学-药学类] 1004[医学-公共卫生预防医学类] 10[医学] 

D　O　I：10.19803/j.1672-8629.2022.02.12

馆 藏 号：203107303...