单病例试验的方法学比较和临床应用探索

作     者：王明莉 王振伟 陈新林 陆立志 张谊 张恩丝 黄海茵 WANG Mingli;WANG Zhenwei;CHEN Xinlin;LU Lizhi;ZHANG Yi;ZHANG Ensi;HUANG Haiying

作者机构：上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院呼吸科上海200437 广州中医药大学基础医学院广州510006 

基　　金：国家自然科学基金项目(编号:81874515,81774451) 上海市卫计委中医药科研专项课题(编号:2016LP047) 

出 版 物：《中国循证医学杂志》 (Chinese Journal of Evidence-based Medicine)

年 卷 期：2022年第22卷第4期

页      码：468-474页

摘      要：目的 通过对单病例试验(N-of-1试验、多基线试验)方法进行论述、比较与应用探讨,提高中医药N-of-1试验的敏感性与适用性。方法 介绍N-of-1试验在中医药研究中的现状,介绍多基线试验,并对N-of-1试验、多基线试验、交叉试验进行比较。最后将提高N-of-1试验的敏感性与适用性的两种设计方案举例说明。结果 N-of-1试验符合中医的“辨证论治”理念,但因中药成分复杂,结果易受到“残留效应”的影响。多基线试验交错引入干预,无需洗脱期,所需样本量小,可用于初步证明干预效果。但统计方法较为复杂,目前用于中医药临床试验较少。单病例临床试验与交叉试验相比,在临床应用中各有优缺点,N-of-1试验最能体现中医“个体化”治疗。构建适合的统计模型(如贝叶斯分层模型)可望提高中医药N-of-1试验的敏感性与适用性,采用组合试验(如N-of-1试验与多基线试验相结合),有可能补充N-of-1试验的不足,拓展其适用范围。结论 N-of-1试验在中医药研究中具有优势,但也有局限性。可借鉴改进统计模型或组合试验方法来提高中医药N-of-1试验的敏感性与适用性。

主 题 词：N-of-1试验 多基线试验 方法 中医药 

学科分类：1005[医学-中医学类] 100501[100501] 10[医学] 

核心收录：

D　O　I：10.7507/1672-2531.202112138

馆 藏 号：203110465...