基因治疗血友病的临床试验设计探讨

作     者：赵晨阳 黄云虹 于爱平 高晨燕 ZHAO Chen-yang;HUANG Yun-hong;YU Ai-ping;GAO Chen-yan

作者机构：国家药品监督管理局药品审评中心北京100022 

出 版 物：《中国临床药理学杂志》 (The Chinese Journal of Clinical Pharmacology)

年 卷 期：2022年第38卷第17期

页      码：2102-2105页

摘      要：血友病A或B是遗传性出血性疾病,由凝血因子Ⅷ或Ⅸ突变所致。目前凝血因子替代疗法仍为血友病A或B的主要治疗手段,该疗法需要频繁、终生进行凝血因子输注,以控制和预防出血。基因治疗为血友病患者提供了新的治疗选择,可能通过单次给药即实现长期、稳定的提升凝血因子水平,从而减少甚至停止凝血因子替代治疗、减少患者的出血和关节畸形。本文从有效性评价终点、临床试验设计、入组人群、受试者监测等方面,对基因治疗血友病的临床试验设计因素进行探讨,以期为研发企业提供参考。

主 题 词：基因治疗 血友病 临床试验 凝血因子 腺相关病毒 

学科分类：1007[医学-药学类] 10[医学] 

核心收录：

D　O　I：10.13699/j.cnki.1001-6821.2022.17.026

馆 藏 号：203114192...