小干扰RNA(siRNA)药物药代动力学特征及生理药代动力学建模现状

作     者：李倩 陈锐 胡蓓 LI Qian;CHEN Rui;HU Pei

作者机构：中国医学科学院、北京协和医学院北京协和医院临床药理研究中心北京100730 

基　　金：中央高水平医院临床科研专项(2022-PUMCH-A-060) 北京市金桥工程种子基金(ZZ20047) 

出 版 物：《药学学报》 (Acta Pharmaceutica Sinica)

年 卷 期：2022年第57卷第10期

页      码：3146-3156页

摘      要：小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)是以RNA干扰(RNAi)为基础的一类具有独特药代动力学特性和作用机制的药物,目前已有5种基于两种递送系统的siRNA药物上市获批,并且有越来越多的siRNA药物进入临床研究阶段。生理药代动力学(PBPK)建模是一种辅助药物开发和决策的可靠的工具,并且越来越被监管机构接受,PBPK模型在小分子和大分子领域广泛应用的背景下,在指导siRNA类药物开发方面仍然处于起步阶段。本文结合siRNA类药物的药代动力学特征,概述了siRNA类药物PBPK模型开发的现状及模型构建中所需的关键参数,以期为今后PBPK模型在siRNA类药物研发中的应用,及优化设计临床前试验获得关键数据提供一定的借鉴。

主 题 词：RNA干扰 小干扰RNA 药代动力学 生理药代动力学 模型 关键参数 

学科分类：1007[医学-药学类] 100704[100704] 10[医学] 

核心收录：

D　O　I：10.16438/j.0513-4870.2022-0752

馆 藏 号：203115148...