基于***及ChiCTR的肌萎缩侧索硬化临床试验特点分析

作     者：汤小慧 郑瑜 杨碧莹 杜宝新 TANG Xiao-hui;ZHENG Yu;YANG Bi-ying;DU Bao-xin

作者机构：广州中医药大学广东广州510120 广东省中医院广东广州510120 

基　　金：广东省中医药局科研项目(20203002 20211188) 

出 版 物：《中国新药与临床杂志》 (Chinese Journal of New Drugs and Clinical Remedies)

年 卷 期：2024年第43卷第2期

页      码：96-102页

摘      要：目的探讨肌萎缩侧索硬化(ALS)临床试验特点。方法全面检索美国临床试验数据库(***)和中国临床试验注册中心(ChiCTR)自建库至2023年12月10日期间注册的ALS临床试验相关信息,分析ALS国内外临床试验的研究设计、纳入人群、干预措施、结局评价等多方面的特点。结果***中ALS临床试验注册数量共765项,其中干预性研究540项;而ChiCTR中仅31项,差异较明显。美国是ALS临床试验(250项)主要开展地区,申办机构多为美国研究所或药企,北美、欧洲等地合作广泛。临床试验注册阶段多为Ⅱ期,暂停和终止的试验数量相对较少;纳入诊断标准多采用修订版EI Escorial标准;干预措施以药物治疗为主,近年研究主要围绕清除异常蛋白质、减轻神经炎症等方向展开;临床疗效评价指标以改良的肌萎缩侧索硬化功能评分量表(ALSFRS-R)运用最广泛。结论目前ALS临床试验整体数量较少,但研究数量呈上升趋势,新的干预措施不断涌现。在研究数量及创新性上国内外差异较明显,国际和区域间的合作亟需加强。

主 题 词：肌萎缩侧索硬化 运动神经元病 临床试验 美国临床试验数据库 中国临床试验注册中心 

学科分类：1002[医学-临床医学类] 1010[医学-医学技术类] 100204[100204] 10[医学] 

D　O　I：10.14109/j.cnki.xyylc.2024.02.03

馆 藏 号：203126123...