分层单双边配对数据优势比的同质性检验及样本量的确定

作     者：计逸宁 

作者机构：南京邮电大学理学院江苏 南京 

出 版 物：《应用数学进展》 (Advances in Applied Mathematics)

年 卷 期：2024年第13卷第5期

页      码：2029-2044页

摘      要：在临床试验中,会对成对身体器官或部位进行试验,获得单边或双边的配对数据;同时,由于患者年龄、性别等混杂因素的影响,相同的治疗方法可能会产生不同的治疗效果。因此,本文基于优势比这一衡量治疗效果的指标对分层单双边混合配对数据进行研究。在Donner模型下提出对分层两组的单双边混合数据中各层优势比的同质性假设。利用迭代算法得到最大似然估计量;构造似然比检验统计量(TLR)、Wald检验统计量(TW)和拉格朗日乘数检验统计量(TSC)进行同质性检验;基于第一类错误率和功效比较三种检验统计量的效果。为临床试验设计和试验数据的检验方法选择提供建议,以提高检验效果。本文还通过对比各检验方法,预测在固定的显著性水平下达到目标功效所需的最小样本量,既减少临床试验成本,又使后续进行的试验有更稳健的第一类错误率和更好的功效。蒙特卡洛模拟结果显示:在同质性假设下,TW在三个检验统计量中表现最为冒进;TLR相对冒进,总体表现较为稳健;而TSC在各种情况下均表现稳健,且功效较高,因此最为推荐使用。对于试验样本量的确定,为了达到相同的功效,TW所需样本量较小;随着层数的增加,三个检验统计量所需样本量差异逐渐减小;随着优势比增加,越来越接近于1,三个检验统计量所需样本量也会逐渐增加。

主 题 词：配对数据 优势比 最大似然估计 同质性检验 样本量 

学科分类：08[工学] 0812[工学-测绘类] 

D　O　I：10.12677/aam.2024.135190

馆 藏 号：203128195...