肾脏病治疗药物疗效评价指标的思考

作     者：王娜 李杰静 唐崇淇 王水强 谢松梅 WANG Na;LI Jiejing;TANG Chongqi;WANG Shuiqiang;XIE Songmei

作者机构：国家药品监督管理局药品审评中心北京100163 

出 版 物：《中国药学杂志》 (Chinese Pharmaceutical Journal)

年 卷 期：2024年第59卷第14期

页      码：1283-1287页

摘      要：目的 探讨肾脏病治疗药物疗效评价指标设计的技术考虑。方法 基于疾病特点、药物研发和审评的实践经验,对肾脏病治疗药物疗效评价指标的设计提出技术建议。结果与结论肾衰竭、心血管死亡等临床结局终点是肾脏病治疗药物疗效评价的金标准。基于临床迫切需求和肾脏病进展缓慢的特点,探索中间指标/替代指标的选择和应用具有较大临床价值。一些证据显示,估算的肾小球滤过率(estimated glomerular filtration rate,eGFR)斜率的改善能一定程度上预测治疗对慢性肾脏病(chronic kidney disease,CKD)进展的临床获益,故可考虑作为早期或进展缓慢的CKD患者药物临床试验的替代指标。尿蛋白水平升高及其持续时间与狼疮肾炎、膜性肾病、IgA肾病的肾功能丧失之间的相关性较为明显,可提示其具有预测肾脏结局的潜力,但仍需更多研究证据支持。综上,疗效评价指标的选择应基于临床试验目、目标人群特征、药物作用机制及作用效应强度进行科学设计,审慎选择替代指标。

主 题 词：慢性肾脏病 肾小球疾病 疗效评价指标 临床试验设计 

学科分类：1007[医学-药学类] 10[医学] 

核心收录：

D　O　I：10.11669/cpj.2024.14.003

馆 藏 号：203132447...