CRISPR/Cas系统中工程化gRNA技术的研究和应用

作     者：谈鎏 叶邦策 尹斌成 TAN Liu;YE Bang-Ce;YIN Bin-Cheng

作者机构：浙江工业大学药学院长三角绿色制药协同创新中心杭州310014 华东理工大学生物反应器工程国家重点实验室上海200237 

基　　金：国家自然科学基金(No.22374047 No.22134003)资助 

出 版 物：《中国生物化学与分子生物学报》 (Chinese Journal of Biochemistry and Molecular Biology)

年 卷 期：2024年第40卷第8期

页      码：1078-1092页

摘      要：CRISPR/Cas是原核生物在进化过程中获得的一种免疫防御系统,用于抵抗外来遗传物质的入侵,近年来被开发成为高效的基因编辑、基因调控以及分子诊断工具。其可编程靶向机制揭开了利用该系统进行基因组操作的序幕,并允许在活性范围内实现动态调节和控制基因表达。作为现有基因修饰手段中灵活性最强和成本最低的技术之一,已被广泛应用于临床疾病治疗、工农业生产、可持续染料开发和化学品加工等领域。随着对CRISPR/Cas系统的不断深入挖掘和探索,大量研究报道了gRNA工程改造及优化方法,包括改变间隔序列长度、调节恒定区和可变区的结构、向末端或中间延伸添加额外功能序列及化学合成修饰等,以期降低脱靶突变率,提高作用效率,充分激发CRISPR基因操纵工具在生物医学方面的潜力。基于此,本综述将介绍CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12系统中gRNA工程化设计方法及应用研究的最新进展,分析探讨了当前工程化gRNA技术面临的机遇和挑战,旨在为获得性能更加优异的gRNA提供思路和方向,从而提高利用CRISPR/Cas系统探测人类细胞基因组的能力,进一步为可编程生物学带来更多可能性。

主 题 词：CRISPR/Cas系统 gRNA工程化 基因编辑 特异性 

学科分类：0710[理学-生物科学类] 07[理学] 08[工学] 09[农学] 071007[071007] 0901[农学-植物生产类] 0836[0836] 090102[090102] 

D　O　I：10.13865/j.cnki.cjbmb.2024.06.1027

馆 藏 号：203134635...