罕见病小样本临床试验的统计设计及其应用

作     者：高源 仲子航 陆梦依 陈峰 Gao Yuan;Zhong Zihang;Lu Mengyi;Chen Feng

作者机构：南京医科大学公共卫生学院生物统计学系南京211166 

出 版 物：《中华流行病学杂志》 (Chinese Journal of Epidemiology)

年 卷 期：2024年第45卷第12期

页      码：1700-1704页

摘      要：罕见病由于病例少,难以开展大规模临床试验。本文介绍了几种潜在的可用于罕见病的小样本统计设计,包括交叉设计、自身多阶段交叉设计、随机安慰剂阶段设计、随机撤药设计、成组序贯设计、适应性设计等,讨论这些设计的优缺点及应用场景,进一步讨论了Bayes决策在罕见病临床试验中的优势。旨在为罕见病小样本临床试验的设计和实施提供参考。

主 题 词：罕见病 小样本 统计设计 临床试验 

学科分类：1004[医学-公共卫生预防医学类] 100401[100401] 10[医学] 

核心收录：

D　O　I：10.3760/cma.j.cn112338-20240705-00401

馆 藏 号：203156149...