断点回归设计在临床治疗性研究中的应用

作     者：张华 王晓晓 曾琳 李楠 陶立元 石岩岩 褚红玲 倪凯文 赵一鸣 ZHANG Hua;WANG Xiaoxiao;ZENG Lin;LI Nan;TAO Liyuan;SHI Yanyan;CHU Hongling;NI Kaiwen;ZHAO Yiming

作者机构：北京大学第三医院临床流行病学研究中心北京100191 

基　　金：国家科技支撑计划项目(编号:2013BAI09B14) 

出 版 物：《中国循证医学杂志》 (Chinese Journal of Evidence-based Medicine)

年 卷 期：2018年第18卷第11期

页      码：1207-1211页

摘      要：随机对照试验的证据等级较高,但因其实施成本较高、外部真实性较低和伦理要求等原因而限制了其在临床开展和应用,而传统的观察性研究由于存在各种混杂因素导致内部真实性降低,从而降低了证据等级。断点回归设计(regression discontinuity design,RDD)是在自然条件下观察比较阈值附近的人群,其控制混杂的能力仅次于随机对照试验,可提供较高等级证据。它适用于干预(或暴露)与某连续变量的数值直接相关的情况,如HIV患者是否需要抗逆转录病毒治疗主要取决于其CD4细胞计数是否低于200/μL。因为连续变量的测量存在随机误差,在阈值附近是否给予干预是接近随机的,阈值附近干预和非干预组患者基线应该是均衡可比的。根据这一假设,比较阈值附近人群的结局,即可估计干预(或暴露)与结局的因果效应。RDD在医学中主要适用于分类结局的研究,其中两阶段最小二乘法、基于似然比的估计方法、贝叶斯方法是较常用的模型估计方法。然而,RDD的适用条件和对样本量的要求限制了其在医学中的广泛应用,随着数据可及性的提高和真实世界研究的发展,RDD将更多地应用于临床研究中。

主 题 词：断点回归设计 阈值 观察性研究 混杂因素 平均因果效应 

学科分类：1006[医学-中西医结合类] 1002[医学-临床医学类] 100602[100602] 10[医学] 

核心收录：

D　O　I：10.7507/1672-2531.201807146

馆 藏 号：203406719...