有关促进国内罕见病药物临床试验的几点建议

作     者：白桦 张抒扬 BAI Hua;ZHANG Shu-yang

作者机构：中国医学科学院北京协和医院临床药理研究中心 

基　　金：国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目(2016YFC0901500),国家重点研发计划精准医疗伦理、政策法规框架研究资助项目(2017YFC0910101) 中国医学科学院医学与健康科技创新工程资助项目(2016-I2M-1-002) 

出 版 物：《国际药学研究杂志》 (Journal of International Pharmaceutical Research)

年 卷 期：2019年第46卷第9期

页      码：679-684页

摘      要：无论罕见病还是常见病,缩短药物研发上市的时间是各方的共同需求,这对于大多数尚无有效治疗方法的罕见病而言尤为重要。美国罕见病药物相关激励政策出台时间最早,因此罕见病药物临床试验数量最多,中国的临床试验数量正在逐渐增加。罕见病的药物临床试验以罕见肿瘤为主,目前多为Ⅱ期试验。临床试验作为孤儿药研发中的重要环节,除需要政策支持,在试验设计和实施中还存在很多问题,如对自然病程和发病机制缺乏了解、无法实施随机对照试验、有待更为新颖的试验设计和敏感的终点指标、入组困难、存在伦理冲突等。这些问题的解决有待政府部门、制药企业、医疗机构、患者组织等多方努力才能共同实现。

主 题 词：罕见病 孤儿药 临床试验 伦理 

学科分类：1007[医学-药学类] 1006[医学-中西医结合类] 100706[100706] 100602[100602] 10[医学] 

D　O　I：10.13220/j.cnki.jipr.2019.09.006

馆 藏 号：203827453...