临床试验中自适应设计的样本量再估计方法

作     者：于莉莉 薛富波 王素珍 李婵娟 夏结来 

作者机构：济南军区总医院病案统计室250031 第四军医大学预防医学系卫生统计学教研室710032 

基　　金：国家自然科学基金资助项目(项目编号:30671823) 

出 版 物：《中国卫生统计》 (Chinese Journal of Health Statistics)

年 卷 期：2008年第25卷第6期

页      码：657-660页

摘      要：临床试验的样本量大小通常取决于Ⅰ类错误概率α、Ⅱ类错误概率β、临床有意义的处理差别δ以及主要评价指标的变异程度σ等因素。在试验设计的初始阶段,除Ⅰ类错误概率α、Ⅱ类错误概率β可以指定以外,处理差别δ以及主要评价指标的变异程度σ一般是未知的。对于它们的估计往往基于以往的文献或一个小型的预试验,而这种估算结果往往会与实际情况存在较大的偏差从而导致在试验设计阶段样本量估算的不准确。样本量的过高估计将会导致研究成本和暴露于危险性处理的受试者数量增加以及研究周期的延长;样本量的过低估计又会使得该样本量达不到预期的检验效能,以至于因为得到的假阴性结果而导致整个试验的失败。在试验过程中的各个阶段(期中分析点),对样本量进行再估计的设想主要是源于研究者对于试验之初的方差、处理效应、入选模式以及受试者的依从性方面感到不确定,而这些不确定的因素与试验的检验效能都是密切相关的。因此研究者希望在试验过程中,利用试验的前期所得资料信息来更新初始的参数估计,并在需要的情况下进行样本量的重新估算以保证以足够的检验效能使研究目标得以实现。

主 题 词：样本量大小 临床试验 自适应设计 估计方法 试验设计 概率 等因素 预试验 

学科分类：02[经济学] 0202[经济学-财政学类] 020208[020208] 1004[医学-公共卫生预防医学类] 07[理学] 100401[100401] 0714[0714] 070103[070103] 0701[理学-数学类] 10[医学] 

D　O　I：10.3969/j.issn.1002-3674.2008.06.039

馆 藏 号：203963526...