摘要：美国FDA于2022年3月21日发布了“嵌合抗原受体T细胞产品研发考虑指南(草案)”,该指导原则包括嵌合抗原受体T细胞的药学、非临床研究、临床研究等研发考虑。本文主要介绍该指导原则中关于嵌合抗原受体T细胞治疗血液肿瘤和实体肿瘤的早期临床研发相关内容,包括受试人群、治疗计划、临床药理学考虑、安全性评估和检测、嵌合抗原受体T细胞的持续性和长期随访、异体嵌合抗原受体T细胞等方面。同时介绍了我国嵌合抗原受体T细胞产品的审评基本情况,比较我国和美国监管机构对该类产品临床审评考虑。

摘要：近年来,随着肿瘤免疫治疗和基因修饰技术的进展,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)成为药品研发热点。以CD19为靶点的CAR-T药物对儿童急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL),尤其是化疗和造血干细胞移植等常规方法疗效较差的复发难治性ALL的治疗效果显著。目前已有多款CAR-T产品获得药品监管机构的批准上市,但我国尚未有针对儿童ALL的CAR-T产品上市。该研究主要介绍了目前获我国许可开展药物临床试验的CAR-T产品的情况,探讨了针对儿童急性B细胞淋巴细胞白血病突出的临床需求开展药物临床研发的关键要素,为同类产品的注册和临床试验设计提供参考。

摘要：查耳酮是活性天然产物中常见的化学骨架,具有多种生物活性。设计合成了8个未见文献报道的含香豆素片段的查耳酮衍生物5a~5h,其结构经1H NMR和13C NMR确证。采用微量稀释法进行了体外联合氟康唑(fluconazole,FLC),抗耐药白色念珠菌作用评价。结果发现,该类化合物均具有协同FLC抗耐药白色念珠菌活性,特别是化合物5g与FLC联合用药的抗耐药白色念珠菌活性(MIC50=5.60μg/mL)远优于FLC单独用药的活性(MIC_(50)=200μg/mL),可作为抗真菌药物增效剂。

摘要：血友病A或B是遗传性出血性疾病,由凝血因子Ⅷ或Ⅸ突变所致。目前凝血因子替代疗法仍为血友病A或B的主要治疗手段,该疗法需要频繁、终生进行凝血因子输注,以控制和预防出血。基因治疗为血友病患者提供了新的治疗选择,可能通过单次给药即实现长期、稳定的提升凝血因子水平,从而减少甚至停止凝血因子替代治疗、减少患者的出血和关节畸形。本文从有效性评价终点、临床试验设计、入组人群、受试者监测等方面,对基因治疗血友病的临床试验设计因素进行探讨,以期为研发企业提供参考。

摘要：翻译活动是一个极其复杂的动态过程，其间涉及的众多因素构成了一个又一个矛盾，翻译研究因而长期囿于诸如形与神、直译与意译、忠实与叛逆、归化与异化等种种经验主义的二元对立中，而翻译的“科学观”与“艺术观”更是近十多年来引起翻译界激烈争论的焦点问题之一。这种矛盾长期以来形成的对峙局面已经大大妨碍了翻译研究的发展，不少学者和翻译家开始对此产生质疑，并力图消解这种非此即彼的对立状态，探寻两难困境之外的第三条道路。蔡新乐教授的新著《翻译的本体论研究——翻译研究的第三条道路、主体间性与人的元翻译构成》正是一部以为徘徊于“科学观”与“艺术观”所含有的工具论与艺术论两极之间的翻译研究开辟出新途径为主旨的力作。通过对当前翻译研究的科学观与艺术观中含有的工具论倾向的批判及对其不可避免的缺失的分析，作者明确指出翻译的本体论应是翻译学研究的可靠出路。

摘要：随着生物治疗技术的进步和罕见病基因诊断技术的发展,罕见病成为基因治疗的研发方向之一,受到越来越多的关注。本文主要介绍基因治疗产品的研发现状、基因治疗罕见病的临床试验设计、Zolgensma治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的临床试验案例分析,以期为治疗罕见病的基因疗法的研发提供参考。

摘要：宗教文化包括建筑、楹联、碑刻、神像、庆典等多种内容,具有重要的历史认识、艺术审美、科学研究乃至产业开发的经济价值。佛教、道教在云南的传播和发展过程中,对云南的社会、政治、经济、文化、艺术等产生了深刻的影响,并创造出了具有地方特色的辉煌灿烂的文化艺术,留下了许多宗教文化艺术遗产,昆明市西山旅游风景区独具特色的宗教文化和人文景观旅游资源,就是其中的重要组成部分。研究宗教文化的价值、特点,并在此基础上探索其传承保护的对策,不仅对于推动社会主义文化的大发展、大繁荣,而且对于构建社会主义和谐社会均具有积极的现实意义。

摘要：研究在2种养护条件下,不同铁尾矿粉掺量在多个龄期对界面过渡区(Interfacial Transition Zone,ITZ)粘结强度的影响.设计制作了花岗岩-胶砂试件,通过三点弯曲抗折试验,测试抗折强度,以抗折强度表征ITZ粘结强度.研究结果表明:ITZ的存在导致抗折强度降低,适宜掺量铁尾矿粉能够减小降低的程度;标准养护条件相比于早期高温养护更有利于铁尾矿粉混凝土ITZ长期粘结强度的增长;当铁尾矿粉的掺量为10%时,对ITZ粘结强度的增强效果最好.

摘要：β地中海贫血为单基因遗传病,患者因β珠蛋白基因突变致红细胞无法形成正常成年人血红蛋白,而发生溶血性贫血。目前的主要治疗方法为异基因造血干细胞移植或对症定期输血并使用祛铁剂减轻铁负荷。重型患者预后很差,如不经治疗可危及生命。通过基因修饰自体造血干细胞为β地中海贫血患者提供了新的治疗选择,可能通过单次给药即实现长期、稳定提升血红蛋白水平,使一次性治愈β地中海贫血成为可能。文章从有效性评价终点、临床试验设计、入组人群、受试者监测等方面,对基因治疗β地中海贫血的临床试验设计关键要素进行探讨,以期为加快企业研发该类药物提供参考。

摘要：在实际需求的驱动、科学推动以及相关任务的促动下,现代仿生学的研究领域正变得越来越宽,仿生模本已从生物拓展到生活和生境。人类各种生活中所呈现的生活现象已成为人类研究仿生制品的灵感源头之一,是仿生学的重要资源。人类利用自身独有的创造性思维不断地发现自身生活中所蕴含的哲理,并以此为模本,发明新的技术和成果。生活仿生学蕴含着极其巨大的潜能,本文阐释了人类日常生活、人文生活和本体生活中所展现的智慧、艺术和哲理,这些正在成为人类最尖端、最前沿技术发明的源泉,成为仿生学原始创新的新领域,推动仿生制品向着更智能化、人文化的方向发展。