摘要：母方案平台试验是指在针对一种疾病不同亚型的多个子研究中,为长期持久评估多种治疗方法或治疗方法间不同组合,允许多种治疗方案根据一定的决策算法进入或退出其试验平台。相比传统的临床试验设计,母方案平台试验作为一种科学的临床试验创新模式,可加快药物评估速度,以应对众多待评估药物与疾病暂无有效疗法间的矛盾问题。本文以2020年英国牛津大学牵头开展的针对新型冠状病毒感染肺炎住院患者的大规模随机对照临床试验(RECOVERY)为例,介绍母方案平台试验设计的概念、原理和基本流程,以期为药物临床研究提供方法学参考。

摘要：精准医学是根据患者生物学信息及临床症状和体征建立的个体化医疗体系,形成了新的临床研究模式和医疗实践路径。中医学的思想和精准医学的理念在很多方面高度契合,为精准医学开发的篮式试验设计亦适用于中医辨证论治体系的临床试验和疗效评价。篮式试验用于评价一种药物治疗多种疾病或疾病亚型的疗效,具有共享母方案设计、统一管理子研究、精简试验实施流程、统一进行数据分析、节约资源、减少预算、加快药物评价进度等优势,与中医学“异病同治”理念相似。本文通过介绍篮式试验的概念、设计方法,探讨其在中医药临床研究中的应用和优势,以期为中医药临床研究的方法学创新提供参考。