摘要：生物等效性研究是评价仿制药与原研药质量和疗效一致性的关键研究,受试者例数的确定是其中的关键问题。受试者例数的确定方法与统计功效直接相关,而部分研究者对统计功效的理解不充分,并错误地使用"事后统计功效"评价试验设计、解释试验结果。本文明确了统计功效的概念,通过2个计算机模拟试验说明事后功效不具备实际意义,最后介绍了统计功效的敏感性分析方法,并分析了影响统计功效和样本量的根本因素。本文得出结论认为,生物等效性(bioequivalence,BE)研究中的统计功效属于厂家风险,应由厂家自行把握。而事后功效不论厂家、研究者还是监管者都不应当过分关注,应当将精力放在处方工艺研发和变异性控制上,提高仿制药与原研药的一致性和生物等效性研究的成功率。

摘要：本文综述统计学在药品的化学、生产、控制和质量管理中的应用,涵盖试验设计,配方和工艺优化,稳定性研究和有效期确定,分析方法验证,中间控制和放行标准制定,工艺和质量监测,取样方案。重点关注统计学方法与制药领域应用的联系,系统地梳理了统计学方法对制药领域具体问题的适用性,以及监管部门对统计学应用的要求和引导。