摘要：人类众多遗传性疾病是由于基因组突变所导致,而基于基因编辑技术的基因治疗策略,可从DNA层面对致病突变进行彻底修复,为疾病的治愈提供了新的可能.随着基因编辑技术的不断发展与突破,2019年新型DNA编辑工具先导编辑(PE)成功问世.PE技术并不会引起DNA双链断裂(DSBs),也无需单独引入DNA模板,即可实现基因编辑,可广泛应用于包括点突变及小片段的插入、删除等不同场景.与传统基因编辑工具相比,PE因其高编辑效率及低脱靶率,具备更高的有效性与安全性.本篇综述:(1)详细介绍了先导编辑的工作原理及发展历史.(2)概述了先导编辑系统的改良策略,包括相关酶的改造、工具RNA的结构改进以及递送方式的创新(3)梳理了辅助PE系统设计和分析的网页工具,简化了PE系统的搭建及使用流程.(4)系统总结了PE在疾病模型中的应用案例,并展望了未来的临床应用前景.

摘要：费托合成尾气富含氢气、一氧化碳和甲烷等组分,热值达到17 MJ/Nm^3。本文根据费托合成尾气组成特点,提出将其用于高温燃料电池发电,并设计了费托合成尾气燃料电池发电系统流程。利用Aspen建立了费托合成尾气燃料电池发电系统模型,模拟结果表明:每标方费托合成尾气可发电约2.9度,系统发电效率达到60%以上,远高于常规的同等规模燃气发电系统效率(约30%～43%),是一种费托合成尾气高效利用方式。

摘要：目的·建立1株新的中国汉族人视网膜母细胞瘤细胞系,并研究其基本特征。方法·在无菌环境中,从1例视网膜母细胞瘤患者瘤体标本中分离原代肿瘤细胞,进行培养、纯化与传代。通过细胞免疫荧光、免疫组织化学染色、DNA短片段重复序列(short tandemrepeat,STR)检测、核型分析和全外显子测序等方法,观察并鉴定该细胞系和肿瘤组织形态学特征、遗传学特征及表面标志物。结果·将该细胞系命名为SNPH-Rb-C24,其主要特征为神经起源的肿瘤细胞,表达神经细胞黏附分子1和突触素;STR分型与原肿瘤组织个体来源一致;染色体核型发生复杂改变,但未发现13号染色体长臂改变;与原肿瘤组织皆表现为RB1^(+/+)特征,且基因突变谱相似;具有体内成瘤能力。结论·成功建立1株起源于RB1^(+/+)中国汉族人视网膜母细胞瘤细胞系SNPH-Rb-C24,该细胞系保留了原肿瘤组织的生物学和遗传学特征。