摘要：目的：对一组年龄在2--6岁的重型β-地中海贫血患者应用地拉罗司治疗铁过载1年的安全性进行评估。方法采用单组、开放性实验设计，对26例受试患者服用地拉罗司，每月定期随访观察有无胃肠道反应，检测血清铁蛋白（SF）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、碱性磷酸酶（ALP），血清肌酐（SCr），入组前检测尿蛋白定性结果、十二导联心电图（ECG）、左腕关节 X 线片计算骨龄、远视力检测方法检测视力、瞬态耳声发射（TEO-AE）进行听力检测。结果1年观察期结束未发现1例尿蛋白阳性、SCr 增高，视力损害，地拉罗司对骨龄没有影响；胃肠道反应轻微，恶心2例（占7.7％），腹痛4例（占15.4％）；ALT、AST 一过性增高多见，5倍以上正常值上限（ULN）增高3例（占11.5％）；视力一过性受损4例（占15.4％），1例为右耳蜗性受损。结论地拉罗司用于治疗2--6岁重型β-地中海贫血铁过载，临床总安全性较好，胃肠道反应轻微，肝转氨酶大多数一过性增高，5倍以上 ALT、AST 增高值可短时间停药再次服用不会继续升高，对肾功能和骨龄无影响。对听力的影响要密切关注，建议每3个月检测一次。