摘要：真实世界证据(RWE)的形成、评价及等级的划分,是影响真实世界研究方法深入发展和科学使用的重要因素。本文简要回顾临床医学研究设计等级与证据等级,提出真实世界临床研究证据分级的要点,包括强调内部真实性与外部真实性的综合评价、确定真实世界证据的起评点和使用真实世界证据质量评价方法三个方面;基于国际较为认可的“证据推荐评估、开发与评价分级标准(GRADE)”,结合真实世界证据的分类及特点,形成初步的分级方案,并采用示例对该分级建议进行评价说明。

摘要：目的分析运用多准则决策分析法(MCDA)进行中药临床综合评价研究的文献特征和方法学现状,为今后研究者设计和实施中药MCDA研究提供建议。方法计算机检索PubMed、The Cochrane Library、EMbase、SinoMed及中国知网(CNKI)、维普数据库(CQVIP)、万方数据库,获取自各数据库建库至2020年11月20日发表的运用MCDA进行中药临床综合评价研究的文献。由两名研究者完成文献筛选,提取文献基本特征、决策背景、准则类别、评分方法、权重赋值方法等特征资料,并进行描述分析。结果共纳入中文文献5篇,发表时间为2017年至2020年。纳入研究涉及疾病包括关节炎和急性上呼吸道感染,涉及中药包括口服乌头(3篇)、雷公藤制剂(3篇)和双黄连注射剂(1篇),其中2篇同时涉及乌头和雷公藤制剂。纳入研究只选择疗效和安全性准则,未涉及中药经济性、可及性等指标,文献均使用摆幅权重法(SWING法)赋予权重,将临床数据转化为线性函数再进行加权。所有研究均未报告权重赋值及评分人员的信息,未对证据的方法学质量进行评价和报告。结论 MCDA用于中药临床综合评价尚处于探索阶段,目前应用研究涵盖的疾病和干预措施种类非常有限,方法学信息报告也存在不足。需要更多相关方法学研究针对利益相关者和准则的选择、评价过程中利益相关者观点的共识等难点进行研究。

摘要：名老中医经验是传统医学的重要载体,由于患者寻求名老中医诊治的主观意愿较为强烈,故而研究结果多以病例系列或病例报告的形式报道和推广。目标值法可作为随机对照试验或非随机的同期对照设计无法使用时的替代方法之一,但目标值的选择及与名老中医经验传承相结合的方法学设计还存在一定困难。基于名老中医经验传承临床研究现有研究方法及其面临的挑战,结合名老中医经验传承的实际情况,详细分析目标值法中病种、结局指标、目标值的选择、样本量计算及统计方法的使用等多个环节在名老中医经验传承研究中的应用,以期为解决名老中医经验传承研究中存在的严格的方法学设计要求与真实世界中诸多实际困难二者之间的矛盾提供新的思路,同时合理节约研究投入,减少伦理问题。

摘要：该研究旨在分析中药复方治疗脑小血管病相关认知功能障碍(vascular cognitive impairment caused by cerebral small vessel disease,CSVD-VCI)的随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)结局指标,并针对不足提出发展建议。预先制定检索式,全面检索3个英文数据库,4个中文数据库和2个临床研究线上注册网站。筛选近十年相关RCT,提取信息,评估偏倚风险,分析其结局指标。检索获文献10461篇,剔重后余8681篇,筛选后纳入41篇RCTs,偏倚风险总体较高。其结局指标分为9大类,即临床症状指标、神经影像学指标、神经电生理指标、血液生化学指标、血液流变学指标、体征、中医证候积分、临床有效率、安全性指标。其中被纳入RCT报告频次最高的是血液生化学指标,报告率最高的是临床症状指标,有9个RCTs以中医证候积分为结局指标并报告相应评价标准。经分析,该领域RCT结局指标的应用目前存在着临床上的合理性和局限性,且在研究设计层面有所不足,即结局指标主次不分、设盲不足、报告不详、测量工具不统一、轻视"终点指标"。这些局限性和不足影响了中药复方治疗CSVD-VCI的RCT质量。建议未来研究者在顶层设计阶段做好有所依据的准备,并积极开展该领域核心指标集的筹建工作,最终提升临床研究质量。

摘要：中医药临床实践指南临床问题构建中,即使干预要素(干预措施或对照措施)范围界定合适,指南制订者仍面临繁多的干预种类需要进行优先性抉择的瓶颈问题。本文通过分析干预措施优先性选择的难点和必要性,提出将专家证据的方法扩展应用到干预措施优先性选择过程中的思路,并进一步提供了专家证据数据收集表的设计、应用、数据收集呈现及最终专家决策方法的相关方法学建议,从而为指南制订者提供参考和指导。

摘要：背景口服中药在慢性阻塞性肺疾病急性加重(AECOPD)的治疗中应用广泛,但相关临床试验的结局指标尚未得到统一和规范。目的通过筛选已发表的以口服中药为AECOPD治疗措施的随机对照试验(RCT),总结其文献特征和选用的结局指标情况,为中医药治疗AECOPD临床试验设计和结局指标选择提供参考。方法计算机检索中国知网、万方数据知识服务平台、维普网、中国生物医学文献数据库、PubMed、Embase、Web of Science、Cochrane Library、***、中国临床试验注册中心,获取口服中药治疗AECOPD的RCT和临床试验注册方案,检索时限为2018年1月—2022年10月。由2位评价员独立筛选文献、提取资料后,采用定性分析的方法,对纳入研究的结局指标选择情况进行描述。结果纳入578篇文献,包含574篇已报告试验结果的RCT及4个临床试验注册方案。574篇RCT共纳入51508例患者。88篇文献在纳入标准中限定了患者的疾病分级,361篇文献在纳入标准中限定了中医证型,6篇文献报告了盲法,6篇文献提及了随访。纳入文献共涉及4030个结局指标,单篇文献结局指标数量范围为1~24个。按照结局指标的功能属性,将其归为8个指标域:中医症状/证候、症状/体征、理化检测、生活质量、远期预后、经济学评估、安全性评价、其他,报告率最高的指标域是理化检测,报告频次排名前5位的结局指标项目是:有效率(11.5%)、第1秒用力呼气容积(7.5%)、中医症状/证候评分(7.0%)、第1秒用力呼气容积/用力肺活量(6.8%)、用力肺活量(4.6%)。445篇文献报告了有效率的组成,报告率排名前5位的研究指标依次为症状(423篇)、体征(281篇)、中医证候评分(203篇)、实验室检查(89篇)、肺功能(71篇)。结论口服中药治疗AECOPD的RCT涉及的结局指标数量多、范围广,纳入的文献在不同程度上关注了口服中药对AECOPD患者的症状体征、理化检测指标、生活质量、远期预后、经济学评价和安全性结局等方面的影响。但结局指标的选择仍存在多方面的问题:结局指标主次不清;主要关注替代终点,对临床终点的关注不足;对卫生经济学指标关注不足;有效性参考来源不一、判断标准不一。研究者可参考已发表的核心指标集,合理设计结局指标,以提高中医药临床研究的质量。

摘要：目的分析运用目标值法进行临床研究的英文文献特征,为临床试验研究者设计临床试验确定外部对照提供参考。方法计算机检索PubMed、The Cochrane Library和EMbase数据库,获取自建库至2019年2月20日发表的所有运用目标值法进行临床研究的英文文献。由2名研究者独立筛选文献、提取资料,并进行统计分析。结果共纳入英文文献51篇,发表时间除2001年发表1篇外,其余文献发表在2010~2018年。2017~2018年发表文献最多(27/51,52.9%),最新累计影响因子为411分。在提及了使用目标值法原因的文献中,8篇(8/11,72.7%)认为无法随机化和设置对照组是促使其使用目标值法的主要原因。已发表的文献中,心血管系统疾病及外周血管疾病占86%,医疗器械的有效性或安全性评价占76.5%。共涉及单臂试验(40篇)、随机对照试验(2篇)、病例-对照研究(2篇)、病例系列(5篇)和诊断试验(2篇)。大部分纳入研究主要用于安全性(43/51)和有效性评价(34/51)。目标值的选取来源于干预性临床试验(29/51,56.9%)、国家标准、Meta分析及专科学会标准4种。其结局指标同目标值比较方法中使用假设检验法进行比较的文献有27篇(27/51,52.9%),而使用可信区间法进行比较的文献有24篇(24/51,47.1%)。结论目标值法主要用于干预措施安全性和有效性评价。其发展迅速,特别是心血管研究领域。其方法学信息报告相对完善。使用目标值法的主要原因大多因随机化和对照上的实施困难。使用目标值法应考虑目标值的选择来源、样本量和比较方法等因素。目标值法的应用不仅可解决诸多临床科研具体实施的困难,也可为解决真实世界中的临床研究实际困难提供新思路和新方法。

摘要：中医药临床实践指南在制订过程中常面临证据缺乏的困境,指南制订小组往往倾向于基于专家经验或专家意见做出最终的决策,但是受到认知偏倚局限性的限制使得指南的可信度和透明性降低。本文通过厘清专家经验、专家意见与专家证据之间的区别,提出专家证据在中医药临床实践指南制订中的学科优势和必要性,并提供推荐意见形成环节使用专家证据的方法学设计和实施细节,保留中医药经验性特色的同时一定程度上改善证据缺乏的困境,具有一定的实际应用价值。

摘要：目的 分析儿童临床试验民众认知度及参与度定性访谈研究的方法学特征,为我国开展儿童临床试验相关研究提供方法学参考。方法 计算机检索中国知网、万方数据知识服务平台、维普网、PubMed、Embase、APA PsycInfo、CINAHL和Web of Science数据库,获取自建库至2021年9月21日发表的所有采用定性访谈研究的儿童临床试验民众认知度与参与度相关文献。8名研究人员随机分为4组,2人一组经培训后使用Note Express(v 3.2)软件对文献进行预筛选和预提取,经一致性检验合格后再独立进行文献筛选、资料提取和方法学特征分析。对于重复纳入、无法判断及观点不一致的文献均下载全文,小组内筛选和记录排除原因,如有分歧则经组内讨论后由团队负责人决定。采用CASP定性研究评价工具进行质量评价,对提取资料进行归纳总结,采用Microsoft Excel 2020软件进行数据整理。结果 共纳入英文文献144篇,涉及137项研究,其中80.3%(110/137)的研究无或有轻微质量担忧;发表于2015—2021年的研究比例较高(54.7%,75/137);共23个国家发表了相关研究,其中以美国(37.2%,51/137)和英国(26.3%,36/137)最多;75.9%(104/137)的研究仅基于真实儿童临床试验;研究涉及最多的疾病类型为传染性疾病(28.9%,35/121)和肿瘤(22.3%,27/121);干预措施频次最高的是药物(38.6%,39/101)和疫苗(14.9%,15/101);招募方式多是医护人员在医院或诊所从临床试验受试者中招募访谈对象(43.0%,49/114);访谈对象主要是儿童的父母(79.6%,109/137);补偿方式多为代金券(46.7%,21/45);访谈内容多是父母对儿童临床试验的认知及态度(27.5%,78/284);多数研究采用半结构化访谈法(75.2%,103/137)和面对面访谈形式(88.3%,121/137);研究主要采用主题分析法(47.2%,51/108)和NVivo软件(77.6%,52/67)进行数据分析,并运用多人独立分析法(46.4%,52/112)和返回原始内容验证(77.8%,21/27)以确保数据可靠性及可信度。结论 针对患儿及其父母的半结构化访谈结合主题分析法是目前儿童临床试验认知度与参与度定性访谈研究的主要方法。疾病类型以及干预措施是该类研究设计和实施重点关注的临床特征。建议我国在进行访谈内容设计和确定招募策略时需特别关注依从性差或疗效不佳患儿及其父母的观点和体验,分析潜在受试患儿及其父母的认知、态度和经历,为后续优化试验方案和提升试验质量提供参考。

摘要：目的评价艾灸治疗膝骨关节炎的疗效和安全性,以及已发表的相关系统评价的方法学质量。方法计算机检索中国知识资源总库(CNKI)、维普资讯中文期刊服务平台、万方数据知识服务平台、中国生物医学文献服务系统、PubMed、Cochrane Library、Embase、Web of Science建库至2022年2月10日收录的艾灸治疗膝骨关节炎的系统评价,采用AMSTAR2量表进行方法学质量评价。汇总并根据纳排标准筛选收集的系统评价中纳入的随机对照试验(RCT),使用RevMan5.4软件进行Meta分析,采用GRADE工具评价证据质量。结果共纳入系统评价15篇,AMSTAR2量表评分显示低质量1篇,极低质量14篇。共涉及RCT 36项,Meta分析结果显示,艾灸相较于非甾体抗炎药改善西安大略麦马斯特大学骨性关节炎指数评分[MD=-5.95,95%CI(-9.25,-2.65),低质量]、减轻疼痛[MD=-1.26,95%CI(-2.19,-0.32),极低质量]、提高总有效率[RR=1.16,95%CI(1.11,1.22),低质量]效果更佳。纳入试验报告了艾灸组不良事件(水泡),多于3 d内痊愈。结论艾灸相较于常用西医疗法,在改善患者疼痛、提高总有效率方面呈现一定优势,仍需设计严谨的高质量RCT进一步验证。