摘要：文章探讨Fisher合并P值法在两阶段自适应设计样本量调整中对Ⅰ型错误和检验效能的影响。利用蒙特-卡罗(Monte Carlo)法模拟不同样本量时的两阶段自适应设计过程,分别采用合并P值法和方差分析法分析最后数据并比较了二者对Ⅰ型错误、检验效能值的影响。

摘要：随着医学模式的转变及医学科研水平的提高，临床试验设计与相应的统计分析方法越来越成为热点研究内容，许多新的临床试验设计形式和统计分析方法也应运而生，自适应设计（adaptive design）就是在此条件下产生的。

摘要：目的采用双盲设计的随机对照临床试验(RCT)中,个别受试者可能会因某些紧急情况而需要提前揭盲。由于现有的各类应急揭盲程序存在一定弊端,本研究提出一种新的改良的在线应急揭盲程序设计。方法结合传统的依赖于纸质应急信件的揭盲程序和基于电子应急信件的在线揭盲程序各自的优势,通过线下应急密码信件关联线上电子应急信件实现在线应急揭盲。结果改良的在线揭盲系统不仅保留了现有的各类应急揭盲程序各自原有的优势,而且有效解决了其存在的问题。结论改良的密码式在线应急揭盲系统经济实用、安全性高、应急时效性强,具有良好的应用前景和推广价值。

摘要：临床试验的样本量大小通常取决于Ⅰ类错误概率α、Ⅱ类错误概率β、临床有意义的处理差别δ以及主要评价指标的变异程度σ等因素。在试验设计的初始阶段,除Ⅰ类错误概率α、Ⅱ类错误概率β可以指定以外,处理差别δ以及主要评价指标的变异程度σ一般是未知的。对于它们的估计往往基于以往的文献或一个小型的预试验,而这种估算结果往往会与实际情况存在较大的偏差从而导致在试验设计阶段样本量估算的不准确。样本量的过高估计将会导致研究成本和暴露于危险性处理的受试者数量增加以及研究周期的延长;样本量的过低估计又会使得该样本量达不到预期的检验效能,以至于因为得到的假阴性结果而导致整个试验的失败。在试验过程中的各个阶段(期中分析点),对样本量进行再估计的设想主要是源于研究者对于试验之初的方差、处理效应、入选模式以及受试者的依从性方面感到不确定,而这些不确定的因素与试验的检验效能都是密切相关的。因此研究者希望在试验过程中,利用试验的前期所得资料信息来更新初始的参数估计,并在需要的情况下进行样本量的重新估算以保证以足够的检验效能使研究目标得以实现。

摘要：在大数据时代,随着海量医学信息的积累和基于证据的医学科研模式的深入,医学统计学作为一门专业必修课,逐渐被医学生接受和重视[1]。然而,我国现行的忽略数理统计基础课程直接进入医学统计学应用课程的教学方式,对数学基础普遍薄弱的医学生而言,难度较大。习惯了医学课程形象思维和识记能力的医学生,在接触医学统计学后,也很难适应逻辑思维能力的转换[2]。

摘要：如何正确估计样本量是随机对照药物临床试验设计阶段的主要研究内容之一。本文在对随机对照临床试验样本量估计的影响因素一一分析的基础上,通过实例介绍临床试验样本量估计的分析过程,并讨论了临床试验样本量估计中的注意事项,为随机对照临床试验正确估计样本量提供参考。

摘要：目的:探讨临床试验中设计驱动型自适应设计的优缺点及适用范围.方法:通过对基于概率罐子(urn)模型的随机化胜者优先(RPW)规则的原理分析得出期望分配公式,并据此进行蒙特-卡罗(MonteCarlo)计算机模拟.结果:假定总体成功率分别为pA,pB的两处理临床试验,当pA,pB不相等且pA+pB<1.5时,采用RPW规则能够将更多的受试者分配给成功率较高的处理组.结论:RPW规则可适用于临床试验中有一定响应延迟的情况,通过选择合适的RPW初始参数可减少样本方差,增加试验的稳定性.

摘要：目的:广义Friedman's瓮模型是适应性设计的一种最基本最常用的随机化方法。本文依据某一治疗复发性口疮的真实临床试验数据通过计算机模拟实现了其反应变量-适应性随机化,并对反应变量-适应性随机化所得的组间分配比例对检验效能的影响作了初步探讨与验证。模拟结果显示各处理组间的非等比例分配并没有使得检验效能有所降低。由此可推断,对于大多数临床试验来说,瓮模型产生的不均衡分配比例一般小于3∶1,其对检验效能的影响非常有限。通过以上的分析验证,希望为瓮模型在新药临床研究中的实际应用提供参考。

摘要：目的探讨瓮模型在选择性交叉设计中的应用,提出一种新的基于加速瓮模型的选择性交叉设计(accelerated urn model-selective crossover design,AUM-SC)方法,并探索调速因子函数中参数k的合理取值范围。方法 AUM-SC设计是将改良后的瓮模型引入选择性交叉设计的一种新的临床试验设计方法,采用Monte Carlo方法模拟对不同疗效假定下AUM-SC设计在抗肿瘤新药临床试验中的随机化转组过程进行探讨。结果 AUM-SC设计中调速因子函数为加速因子函数,且加速因子函数中参数k在(1,3)范围时,安慰剂组病人能够以合理的转组可能性转到试验组继续接受治疗。结论在抗肿瘤新药临床试验中,如果试验药物确实有效,AUM-SC设计方法可以使病情发生进展的安慰剂组受试者以较高的转组可能性转到试验组接受治疗,从而最大程度地保护受试对象的利益。

摘要：目的通过盲态下内部预试验IPS(internalpilotstudy)样本量调整的模拟分析,探索小样本下有效控制Ⅰ型错误、保证检验效能的合理统计方法。方法利用蒙特-卡罗(MonteCarlo)模拟不断改变两总体间的均值差,固定方差,在盲态下采用随机化检验进行统计分析,计算Ⅰ型错误和检验效能随均值差的变化情况。结果盲态下Ⅰ型错误未超过检验水准,检验效能略有降低。结论盲态小样本下调整样本量时,采用随机化检验可有效控制Ⅰ型错误。