摘要：影像诊断试验评价的诊断方法很多，目前研究常见的X线、CT以及磁共振成像的诊断原理大体一致，都是通过对人体扫描，将重建的图像显示在显示屏或者其他的载体上，供影像医生读片并对疾病的影像诊断结果做出判断。因此影像诊断试验的实际准确度其实是诊断仪器以及使用这些仪器的影像科医生之间的“合并准确度”,

摘要：目的探索MRMC方差分析方法对多阅片者多病例(MRMC)研究设计的数据结果处理的统计效能,并与传统ROC曲线分析法比较,为分析该类数据选择合适的统计方法提供依据。方法采集经金标准诊断为良性和恶性乳腺肿瘤患者96例,由12名有代表性的阅片者认读两种不同诊断技术(2D和3D断层成像)下的影像图片,分别采用MRMC方差分析和传统ROC曲线分析法对两种诊断技术的读片数据进行统计分析;MRMC方差分析应用SAS 9.2软件,结合MRMC_DBM程序实现;传统ROC曲线分析应用软件ROCKITβ0.8进行参数估计。结果经12名阅片者对46例良性患者(2例缺失)和48例恶性患者的读片结果比较,3D断层成像技术的诊断一致率(72.87%)明显高于常规2D成像技术(62.59%),其中阳性一致率分别为71.01%和65.45%,阴性一致率分别为69.38%和59.60%;利用MRMC方差分析方法可以分别估计并比较两种诊断技术的ROC曲线下面积(2D:0.7505,3D:0.8500),另外还能同时考虑不同水平阅片者读片可能产生的偏倚并将其量化,估计各种随机效应的方差分量大小(σ_r^2=0.0009,σ_p^2=0.0953,σ_(tr)~2=0.0001,σ_(tp)~2=0.0185,σ_(rp)~2=0.0405,σ_(trp)~2=0.1212,总随机误差为0.2765);而采用传统ROC曲线分析法仅可得到两种诊断技术的ROC曲线下面积(2D:0.7368,3D:0.8328)。结论 MRMC方差分析方法较传统ROC曲线分析法更适合用于分析影像诊断试验中多阅片者多病例研究设计的统计数据,前者不仅可比较影像诊断试验中诊断技术的准确性大小,而且还可以对诊断技术和诊断者的可靠性作出评价。

摘要：目的探索基于多阅片者多病例研究设计的人工智能辅助医疗器械或软件进行确证性临床试验的病例和阅片者样本量的选择依据和方法。方法以某三甲医院收集的某胸部CT影像辅助诊断系统用于肺结节诊断的试验数据为例,采用R软件对数据进行方差分析和诊断准确度统计,以方差和协方差分析的结果为依据对计划开展的正式试验样本量进行估算,同时探索分析不同参数组合条件下的样本量变化情况。结果7名具有不同胸部CT阅片经验的影像科医生对回顾性纳入的200例病例影像分别在AI辅助条件和无AI辅助条件下进行读片,采用AI辅助医生读片的诊断准确性优于医生独立读片的准确性[AF-ROC差值0.119(95%CI:0.078,0.161),P<0.001],不同阅片者提高的准确度水平不同。同一阅片者分别在两种诊断模式下诊断结果的相关系数越大,需要病例样本量越小;相同阅片模式下不同阅片者间诊断结果的相关系数和不同阅片者在不同诊断模式间诊断结果的相关系数的差值越大,需要的病例样本量越大。结论基于多阅片者多病例研究设计的人工智能或机器学习辅助医疗类的器械或软件的确证性临床试验中采用多阅片者会适当减低病例的样本量,采用合适的统计学方法可以对阅片者和病例的样本量进行科学的估算。

摘要：横断面研究是经典的研究设计方法之一,在临床各个专业中均有广泛的应用。在全科医学研究中大量科学问题的解答采用了横断面研究设计。这其中不仅包括了对人群健康特征,疾病特征或卫生服务现状的调查研究,还包括了面向社区人群的疾病筛查诊断方法构建等多种研究场景。在全科医学领域中,横断面研究可以做现况描述和比较分析,关联因素分析以及社区筛查诊断方法探索。开展横断面研究应包括研究设计和研究实施两个阶段,研究设计包括准确提炼研究目标,明确研究人群,研究因素及结局指标等临床要素以及确定样本获取方式,明确样本量的确定依据及合理的统计分析策略等方法学要素。研究实施,则需要通过完备的研究方案和病例报告表呈现研究设计思路,在伦理批准的前提下开展数据收集工作,同时注重数据管理工作质量并严格执行方案中的统计分析方法,求证医学问题。横断面研究的特点是相比于随访观察研究所需要的研究周期相对较短,不同基础的研究团队都能找到适合的研究方向,通过了解健康医疗现状,从探讨关联因素创建筛查方法等角度,服务社区医疗。

摘要：围绕医学影像的人工智能医疗器械,介绍其临床试验的统计学设计要点,主要涉及临床试验设计类型确定、对照设置、比较类型选择、主要结局指标确定、样本量估计方法、随机化策略、盲法实施、缺失值处理及敏感性分析等内容。本共识旨在为从事该类医疗器械临床试验的相关人员提供统计学设计参考,以保证临床试验结果的科学性、可靠性及规范性。

摘要：使用海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区真实世界证据支持特许医疗器械国内审批上市的需求不断增加,但是国内外相关真实世界数据用于药械监管决策的指导原则对于乐城的针对性非常有限。如何针对乐城的特点进行科学合理的研究设计并采取相应严谨的统计分析成为乐城真实世界数据研究亟待解决的问题。本文将分析乐城开展真实世界数据研究的关键特征,并针对这些特征探索适用于乐城的研究设计类型和统计分析方法。

摘要：深度学习辅助医疗产品确证性临床试验的主要评价目标是辅助临床医疗的诊断准确性和安全性,多阅片者多病例(MRMC)的研究设计是评价或比较不同辅助医疗产品软件诊断性能的一种方法,可有效地避免或减少临床评价过程中因读片医生经验或资历水平等不同以及使用场景等各种差异而产生的偏倚,从而更加客观的评价试验结果。本文基于MRMC设计的特点,探讨了深度学习辅助医疗产品的临床试验设计和方法学思考要点,如对选择对照、目标疾病诊断金标准、临床试验类型和评价指标的考虑;对检验假设建立、病例和阅片者样本量、病例和阅片者的代表性、阅片过程随机化及对阅片者培训等的考虑;对临床试验过程中可能产生的各种偏倚的考虑。同时,提出了目前仍面临的问题和难点。建议申办方多与方法学专家和监管部门沟通,以期为临床试验科学、完善、合理的设计和执行提供参考。

摘要：目的 基于真实世界评价芪参益气滴丸治疗缺血性心力衰竭(IHF)的临床疗效和安全性。方法采用多中心、前瞻性队列研究设计,纳入全国84家医院的IHF患者1228例,根据患者意愿分为治疗组644例和对照组584例。两组患者均参照相关规范接受西药治疗方案,治疗组在西药治疗基础上加服芪参益气滴丸(每次0.5 g,每日3次)。两组疗程均为90天,访视点为治疗后30天、60天、90天,以美国纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级、明尼苏达心力衰竭生存质量量表(MLHFQ)评分为主要疗效指标,以中医四诊信息积分、左室射血分数(LVEF)及复合终点事件为次要疗效指标,并采用安全性数据集分析两组患者治疗期间不良事件的发生情况。结果 治疗组最终纳入分析641例,对照组584例。治疗后30天治疗组与对照组NYHA心功能分级总有效率分别为50.55%(324例/641例)与35.10%(205例/584例),治疗后60天分别为58.66%(376例/641例)与40.07%(234例/584例),治疗后90天分别为71.45%(458例/641例)与48.63%(284例/584例),治疗组NYHA心功能分级总有效率均高于对照组(P0.05);研究过程中治疗组发生不良事件36例、对照组发生不良事件34例,均未判断为研究药物相关不良反应。结论 在西药治疗基础上加服芪参益气滴丸可进一步改善IHF患者的心功能和生存质量,且临床应用安全性良好。