摘要：临床试验是评价干预措施疗效和安全性的金标准,但存在花费大、耗时长等限制。现实世界数据可为比较性研究提供强大的数据基础,但研究质量参差不齐。本文介绍了仿真目标试验,其利用现实世界数据,按照临床试验的设计,事先定义暴露和结局、设立纳入排除标准、确定时间零点、估计样本量和制定统计分析计划等,以期提高观察性研究的证据等级,并初步讨论仿真目标试验的证据等级评价标准,通过案例解读仿真目标试验。

摘要：目的探讨因果森林在异质性人群中估计个体处理效应的有效性及如何应用于实例数据以挖掘异质性人群特征。方法设计4种模拟方案,通过模拟试验验证因果森林在不同处理效应环境设置下对个体处理效应进行估计的效果,并应用于右心导管插入术实例数据集进行分析。结果模拟试验结果表明,在4种不同效应值设置下,用因果森林方法所估计的个体处理效应值都能与总体效应相吻合,符合预期分布;实例数据分析结果显示绝大多数患者个体处理效应为正值,使用RHC会导致该样本人群180d死亡率增高,2月生存模型估计概率和白蛋白含量偏低的患者在使用RHC后更倾向于有较低的死亡风险。结论因果森林能够有效地估计个体处理效应,为个体是否接受某种处理提供建议。