摘要：药物临床试验目的是确证药物的安全性和有效性,但最根本的目标是为了更合理的使用药物、更有效的改善患者的生活质量。对照研究是临床研究经常采用的一种方法,在开展药物对照试验时,合理选择对照药物是一个关键点、亦是难点。分析试验目的、结合不同的医疗需求,合理选择对照药物进行临床研究方案设计,可以使临床试验给医疗工作带来的价值更大。本文结合实例简要介绍如何选择对照药物。

摘要：目的评价小儿解表口服液治疗流行性感冒(风热犯卫证)的疗效及其安全性。方法采用分层区组随机、阳性药平行对照、多中心临床试验设计。计划纳入300例受试儿童,随机分为治疗组和对照组。治疗组予小儿解表口服液,对照组予磷酸奥司他韦颗粒,疗程5 d。比较两组疾病临床痊愈时间,完全退热时间,加拿大急性呼吸道疾病和流感量表(Canadian Acute Respiratory Illness and Flu Scale,CARIFS)评分,中医证候疗效,单项症状消失率,退热持续时间,并发症、重症及危重症发生率,和安全性指标。结果共纳入临床诊断患儿300例,其中297例进入全分析数据集(Full a⁃nalysis set,FAS),289例进入符合方案数据集(Per protocol set,PPS),297例进入安全性数据集(Safety set,SS)。治疗后,疾病临床痊愈中位时间,组间比较差异均无统计学意义(P>0.05),采用COX回归分析,按0.75的非劣标准,治疗组非劣效于对照组,PPS与FAS分析结论一致;完全退热中位时间,组间比较,FAS/PPS分析差异无统计学意义(P>0.05),采用COX回归分析,按0.75的非劣标准,治疗组非劣效于对照组;流涕消失率治疗组优于对照组,差异有统计学意义(P0.05)。结论小儿解表口服液治疗儿童流行性感冒(风热犯卫证)具有缩短病程作用,疗效非劣于磷酸奥司他韦颗粒,临床应用的安全性较好。

摘要：随机对照试验（randomized controlled trail,RCT）作为检验疗效的金标准,侧重对理论疗效进行评价,但临床实践时还需参考干预措施在真实世界中的实际效果。真实世界研究（real world study,RWS;real world research,RWR）是近年兴起的一种新的研究理念,其与RCT在研究设计与具体实施环节上存在差异,二者并非替代而是承启关系。精心设计的RCT是评价临床干预措施的基础,其结果需RWS的进一步验证及拓展补充,