摘要：针对血液肿瘤疾病特点,简要介绍中医古代临床疗效评价方法,并结合现代血液肿瘤中医临床疗效评价指标,从临床研究设计、盲法设计以及中医观察指标权重等方面,对血液肿瘤疾病临床疗效评价方法进行探讨。强调血液肿瘤属于难治疾病,要体现整体疗效,需要从单一评价指标向多元化指标集成转变。在盲法设计方面,如以国际规范的血液肿瘤疗效指标为主者,在严格随机、对照情况下,可以不采用盲法;而以临床证候、症状、生存质量为主要观察指标的临床研究,必须使用盲法设计并建立科学的评价方法和评价体系。对于治疗无反应或复发难治性血液肿瘤,坚持"以人为本,治病留人""带瘤生存"等理念,加大临床证候(症状)改善、生存质量提高、生存期延长等疗效评价指标权重更能让患者临床受益。

摘要：基于目前中医药或中西医结合治疗急性髓细胞性白血病(AML)文献分析,并通过长期临床实践,提出“中医药防治AML一体化研究”概念与诊疗策略,主要内容包括:强化导致AML的前期疾病骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗,以阻止或延缓疾病向AML转化;治疗复发难治或耐药AML,提高临床完全缓解率;控制AML相关症状或并发症,促进疾病康复;制定和优化以AML为中心的中医综合诊疗方案与康复计划,使更多的AML患者在诊疗过程中获益。但到目前为止,“中医药防治AML一体化研究”的重要性和临床应用价值尚未被高度重视,现有文献证据级别有限,很难形成被行业领域公认的专家共识或诊疗方案。因而,制定顶层设计方案,开展全国大协作的规范化临床研究是获得更多循证医学证据的关键,也是中医药治疗AML领域未来研究的重点。

摘要：本文介绍益髓颗粒治疗低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征的临床试验方案,评价其临床实用性、科学性及方案设计特色,体现了中医理论与西医实验室指标的国际同步化与公认性,为今后临床推广和行业公认奠定基础。采用前瞻性实用性随机对照试验方法,通过药品临床试验管理规范(GCP),客观评价益髓颗粒治疗低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征的临床效果。运用中医理论并分析相关指标,将临床症状体征与现代实验室相关指标相结合,从生活质量与客观疗效两方面探索运用益髓颗粒治疗低、中危Ⅰ型骨髓增生异常综合征的临床效果与效应机制。