摘要：新生儿Fc受体(FcRn)最早发现是母体抗体传递给胎儿和新生儿的膜表面蛋白,后来也证明在成人体内也在多器官、多组织中终生表达,其维持着免疫球蛋白G和血清白蛋白在机体中的长循环和动态平衡,在固有免疫和适应性免疫调节中发挥着极为重要的作用。在现代生物制药研究中,FcRn是良好的药物递送靶点,也是目前研究的热点。本文简述了FcRn的基本生物学性质和作用机制,以及目前常用的FcRn的药物载体设计策略,特别是对于延长半衰期、靶向输送、跨生物膜及抗原递呈等多方面的功能应用进行展望。FcRn在不同组织内的分布和生物学功能,为未来基于FcRn的新型药物递送系统研究和免疫治疗方面等提供更广阔的思路。

摘要：近年来脂质体作为传统药物载体技术的进步,带动了药物脂质体制剂的发展。比较成功的药物脂质体制剂有阿霉素、两性霉素B、红比霉素和长春新碱等。这些技术进步,使得人们可以制备轮廓分明的、相对较小的脂质体系统。它们的包裹效率高,在血液循环中的滞留时间长,并且能在炎症、肿瘤等病变部位积累。合理设计的脂质体系统,可以应用于基因传递[1]。不过,基因药物向全身性药物传递系统提出了挑战。本文将着重介绍近年来脂质体技术的新进展以及讨论如何将这些新进展应用到可调控及可重复的基因药物传递中来。

摘要：Legumain(或天冬氨酸内肽酶/AEP)是一种溶酶体半胱氨酸内肽酶,与多种癌症的侵袭和迁移行为增加相关。本研究通过设计Legumain(或AEP)特异性g RNA,构建了含有双U6启动子的g RNA质粒;构建了含T7启动子的g RNA质粒,优化RNA体外转录纯化方法。通过转染乳腺癌细胞株MDA-MB-231,对LGMN基因成功进行了基因敲除,比较Cas9 m RNA和g RNAs与Cas9和g RNAs双质粒在MDA-MB-231细胞中的基因编辑效率。结果表明醋酸铵纯化RNA效果更佳,Cas9 m RNA和g RNAs的基因编辑效率比Cas9和g RNAs的双质粒更高。