摘要：目的 对孕期药品暴露和出生缺陷相关性研究进行调查,以期为提高孕期用药安全性相关研究的质量提供参考。方法 计算机检索Pub Med数据库,搜集孕期用药与出生缺陷相关性的观察性研究,检索时限从2020年1月1日到2020年12月31日。由2位研究者独立筛选文献和提取资料后,采用R 3.6.1软件进行统计分析。结果 共纳入40篇文献。8个研究(20.0%)发表在医学四大刊及其子刊中,21个研究(42.5%)来自欧美国家,来自中国的研究有4个(10.0%)。主要研究设计为队列研究(30,75.0%)和病例-对照研究(10,25.0%)。16个研究(40.0%)未说明数据库之间的链接方式。16个研究(40.0%)未报告明确的暴露定义,17个研究(42.5%)将暴露定义为某处方药物,但无法保证孕妇确实服用了该研究药物,可能造成错分偏倚;6个研究(15.0%)未报告出生缺陷的诊断标准,18个研究(45.0%)未具体报告出生缺陷的具体类型;33个研究(82.5%)未在研究设计阶段控制混杂因素,且仅19个研究(47.5%)考虑了活产偏倚。结论 现有妊娠期药物暴露和出生缺陷相关性研究在数据来源、暴露和结局的定义及混杂因素的控制等方面均存在较多的方法学不足,亟需制订相关的技术规范来指导相关研究,为决策者和研究者提供更高质量的研究证据。

摘要：基于特许药械政策支持,截至2021年10月,海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药械真实世界数据研究已开展第2批真实世界临床数据研究试点工作。期间基于博鳌乐城真实世界数据的特许创新医疗器械“青光眼引流管”获得了国家药监局批准,表明真实世界数据可以作为药品获批的有效科学依据,被认为具有重大的改革创新意义。本研究团队在前期方法学理论研究和特许药械真实世界临床评价实践的基础上,结合国内外真实世界数据研究最新的技术指导原则和技术规范,探讨博鳌乐城特许药械真实世界数据研究的模式、设计和数据库构建,以期为监管部门、申办方和相关学者在博鳌乐城开展特许药械真实世界数据研究提供参考。