摘要：目的评价龙柴降血方治疗骨髓增殖性肿瘤(MPN)的临床疗效和安全性.方法采用多中心随机双盲对照研究设计,将100例MPN患者随机分为试验组和对照组,每组50例.两组均采用西医基础治疗+异功散治疗,试验组加用龙柴降血方治疗,治疗4个月.观察两组有效率、血细胞计数、骨髓增殖性肿瘤总症状评估量表(MPN-10)症状积分、疾病进展及血栓或出血事件.记录治疗过程中不良反应.结果试验组40例、对照组41例完成研究并纳入统计分析.与对照组比较,试验组有效率升高(86.5%vs.56.1%,P<0.05),血小板计数、红细胞压积水平降低(P<0.05),MPN-10总积分、早饱感以及夜间盗汗症状积分降低(P<0.05).两组患者治疗期间均未发生疾病进展及血栓或出血事件.与对照组比较,试验组肝功能异常比例降低(5.0%vs.9.7%,P<0.05),两组患者均未观察到除轻度肝功能异常外的不良反应.结论龙柴降血方可提高MPN患者治疗有效率,降低MPN患者血细胞计数,改善患者症状,且不增加不良反应,有较好的疗效和安全性.