摘要：样本量设计是在保证科研结论具有一定可靠性条件下,确定最少的观察例数。样本量估算的可靠性,主要在于提高样本量计算依据的可靠程度,如重视预试验的质量,广泛收集相关文献和研究资料,并正确分析所得资料,很有必要。估算样本量,首先需要确定α值、β值或1-β值、效应指标及其类型、各比较组效应指标预计值,重视效应指标预计值(计算依据)的来源及要求,此外,还应注意研究设计及比较类型、各组分配比例、预计失访率、预计的治疗依从性大小、结局评价涉及多个主要效应指标的取舍。对中医临床验证性研究常用的随机对照试验、队列研究、病例-对照研究设计,以及中医临床探索性研究常用的研究设计、病例分析等的样本量估算方法、估算公式进行介绍,并举例说明。

摘要：临床研究数据管理对结果的准确可靠性有决定性作用,是保证中医临床试验质量的关键性工作。数据管理员、课题负责人以及参与的研究者,均应高度加强临床研究数据规范管理的理念。设计阶段即应明确原始文件和原始数据范围,以便有效管理,保证数据的可溯源性。数据管理要有总体设计,数据管理方案要系统,分工清楚,责任明确。电子数据管理是临床研究数据管理核心环节,也是提高数据管理质量的关键,便利于质量监管,方便进行数据溯源。过程还需制订研究病历或病例报告表,并充分测试;选定数据管理软件,建立电子数据库;电子数据录入多采用双人双录方式,且要遵守时间窗要求上报;源数据现场核查;数据清理与疑问管理;在第1次揭盲之前,对数据库盲态审核;闭合数据库。

摘要：中医临床研究优化是理念、过程和方法,非常必要,可在不同层次进行。中医临床研究优化要遵循一定的原则和程序,分为两部分进行。临床治疗方案的优化中,课题组需具备研究积累和吸收文献经验,可通过课题组和行业专家的论证进行完善。临床设计方案优化中,可通过同行专家讨论、反复咨询多学科专家并修改来完成,其中研究目的明确、目标人群定义准确、设计方案选择得当、样本量估算有依据、主要观察指标精当、数据管理方案系统、医学伦理和统计分析是重点。

摘要：中医临床研究根据研究目的,选用不同类型设计。中医临床探索性研究过程多选用横断面研究、叙述性研究(如病例报告、病例分析等)设计,验证性研究多选用随机对照试验设计。随机对照试验最常用于治疗性或预防性研究,方法比较成熟。随机交叉试验设计,应考虑顺序效应的影响,双盲法是最佳选择。队列研究因为不涉及随机分配患者和盲法,在中医临床研究中可用多种干预措施。病例-对照研究适应面宽,但偏倚较多。横断面研究是中医证候调查常用设计方法。叙述性研究是中医临床经验总结、中医探索性研究的常用设计方法。随机方法推荐第三方中央在线网络随机系统,可靠性高,随机化不易被破坏,注重随机隐藏。在不能采用盲法时,盲态测评也可减少测量偏倚,阳性对照必须有高级别证据的支持。安慰剂使用可提高循证证据级别。

摘要：疗效评价是中医临床研究的关键部分。疗效评价指标选择的原则是公认、先进、可行,应采纳最新通用的国际标准。疗效指标选取要与研究内容协调,使疗效指标恰好是干预措施的优势作用所在。证候疗效评价、疗效综合评价等尚在探讨中。干预性研究需要根据研究设计类型,选取均数、百分率、相对危险度、比值比等不同的疗效指标表示方式。需要根据干预措施的效果确定适当的观察期,选择研究的终点。疗效评价的统计分析,需遵守意向性分析原则,同时选择全分析集及符合方案集对主要疗效指标进行分析,妥善解释结果。疗效评价要注重结果的亚组分析,籍此可以寻求和确定干预措施的效应点,充分利用研究数据信息,剔除研究因素中的混杂因素。

摘要：目的 通过对慢性肾脏病(CKD)Ⅲ期病例的中医个体化治疗,研究单病例随机对照试验在中医药临床研究中的可行性。方法 按照CKD分期标准纳入患者,合格病例采用单病例随机对照设计,每个病例研究共分为3轮,每轮为2期,即治疗期和对照期,每期为4周。每一轮以计算机随机数字法简单随机分组,拟定随机化方案,治疗期采用中医辨证治疗和常规基础治疗,对照期采用常规基础治疗,疗效指标为主要症状积分、血肌酐(SCr)和肌酐清除率(Ccr)。每天由患者在固定时间记录症状分值,实验室指标试验前和每期试验后各记录1次。结果 共纳入CKD病例3例,3例患者中医症状积分在每轮均有不同程度的改善,其中1例部分改善,2例全部改善。3例患者每轮治疗期与对照期相比,SCr有不同程度的下降,Ccr有不同程度的升高,治疗期均好于对照期。3例患者全部3轮治疗期与对照期SCr和Ccr的数据合并后,显示差异有统计学意义。结论 单病例随机对照试验的研究方法能体现中医个体化的优势,该设计方案应用于中医药临床研究具有可行性。

摘要：根据《中药新药临床研究指导原则》及国内外相关文献,结合作者自己的工作经验,阐述了中药新药I期临床试验设计的几个问题,包括试验剂量、疗程的设计,试验例数确定,受试者的选择,并鼓励研究者开展中药药代动力学研究,以提高中药新药Ⅰ期临床试验水平。

摘要：随机对照试验(RCT)属于一级临床研究设计方案,对多个RCT的Meta分析结果是公认的评价医疗干预措施效果的最佳证据,但有一定的局限性。单病例随机对照试验(N-of-1)是RCT的一种特殊形式,它以单个病例自身作为对照,评价某种药物与对照措施比较对患者本身的差异。中医学临床研究离不开个体化,但目前的临床研究中医个体化特征不能充分体现,这就要求有与之相适应的研究方法。N-of-1将科学的临床研究方法与中医自身规律有机结合,其实施过程简单,可操作性强,研究过程与中医临床诊疗模式完全吻合;疗效评价指标的选择符合中医学特征;疗效评价方法上,将每个患者的N-of-1数据加权合并,采用系统评价的方法,灵活评价中医药的疗效。所以,N-of-1可以用于中医不同治则、不同药物剂量、药物不同加减、名老中医经验继承等的研究,在中医药临床研究中有较好的应用前景。

摘要：现有证候诊断标准的研究以定量研究方法为主。混合方法研究提出了一种定性与定量研究相结合的思路。文章回顾了肾阳虚证证候诊断标准和生物学的现状,介绍了混合方法研究的主要设计思路。文章以肾阳虚证诊断标准的制定为例,通过介绍文献研究、专家会议法、问卷调查、专家深度访谈等主要流程,探讨了混合方法研究模式下证候诊断标准制定的思路与方法。证候诊断标准研究中,混合方法研究的引入,可以对定量研究结论进行补充和完善,有助于证候诊断标准研究的方法学的丰富和发展,为临床和科研工作中的证候诊断提供依据。

摘要：中医临床研究是运用中医药治疗方法,以人体为受试对象进行的临床研究活动,在此过程中必然涉及到受试者的利益与风险,因此中医临床研究中必须重视伦理学问题。在保证安全性和科学性的基础上,对伦理学方案进行优化。文章从中医临床研究中伦理学的若干重要环节入手,阐述了伦理委员会的组成优化、研究方案的伦理审核优化、知情同意过程优化、跟踪审查优化以及受试者的保护与补偿优化,为提高中医临床研究的伦理学质量提供了有益探讨。