摘要：脑源性神经营养因子(brain-derived neurotrophic factor,BDNF)为细胞内信号通路转导分子,调节众多重要的生理过程。BDNF信号通路对于神经元的存活、形态发生和可塑性至关重要。目前,认为BDNF信号通路失调与孤独症谱系障碍(autism spectrum disorder,ASD)的发病机制密切相关,BDNF在外周血中的浓度可能成为评估ASD的潜在生物学指标。中医药治疗ASD具有整体调节和多通道、多靶点的优势,可能通过调控BDNF信号通路改善ASD核心症状或伴随症状。目前,研究存在的问题主要有:BDNF下游机制复杂,与ASD发病关系的相关机制未完全阐明;中医药治疗儿童ASD的报道多为中药复方的临床观察研究,尚缺乏中药活性成分疗效机制的动物实验及针对BNDF信号通路的研究。今后的研究中,需进一步设计科学严谨的实验方案,深入了解BDNF信号通路的作用机制。对BDNF信号通路在ASD发病机制中的作用及中医药研究进行综述,以期为ASD的靶向治疗提供理论依据。