摘要：结合功能性胃肠病特点,以功能性消化不良和肠易激综合征为例,阐述临床研究方案设计和疗效评价中的要点,以期提高功能性胃肠病中药新药临床研究方案设计和疗效评价的质量。同时,文章探讨了一致性评价在功能性胃肠病疗效评价中的应用。

摘要：目的分析中医药治疗功能性消化不良(FD)研究领域文献的基本信息、研究内容以及试验方案设计中存在的相关问题。方法检索2009—2018年CNKI、万方、维普数据库收录的关于中医药治疗FD的文献。按照发表时间、作者分布区域、中医证型、中医治疗、对照组治疗、文献质量等对文献进行整理、分析并评价中医药治疗FD的临床效果。结果 (1)共检出1 214篇文献,最终纳入文献共291篇,均为随机对照试验类型文献,其中1篇Ⅰ级文献,99篇Ⅱ级文献,191篇Ⅲ级文献。(2)纳入文献中共124篇文献涉及到辨证分型,涉及到的中医证型共12种。前3位分别为脾胃气虚、肝郁脾虚、肝胃不和,占比为30.65%、25.00%和24.19%。(3)未辨证用药的文献共计204篇,其中柴胡疏肝散最常用,占文献数量的12.26%。(4)纳入文献中有62.2%的对照组采用促胃肠动力药,促胃肠动力药中,75%为多潘立酮。(5)纳入文献中仅有17篇文献涉及到观察复发率,其中16篇显示两组差异具有统计学意义(P<0.05)。(6)纳入文献中,共计83篇涉及到观察患者不良反应,中医药治疗FD的不良反应主要为口干、恶心、呕吐等。结论中医药治疗FD文献数量呈上升趋势;中医药治疗FD临床研究存在中医证型不规范、洗脱期未严格设定、合并用药未记录等不足,未来要开展高质量临床研究,提供更为可靠的临床应用评价。

摘要：目的:梳理中成药治疗功能性消化不良的临床试验方案及研究病历,提高和优化中成药治疗功能性消化不良的临床试验方案和研究病历设计的水平。方法:检索Pubmed等重要医学数据库,查找功能性消化不良临床试验方案及研究病历的相关研究,结合正在进行的三九胃泰治疗功能性消化不良的随机对照多中心临床试验方案和研究病历,分析功能性消化不良试验设计中方案及病历的条目取舍和选用目的,确定当前最佳的功能性消化不良的试验设计方案及研究病历模式。结果:本研究是第一次探讨中成药治疗功能性消化不良方案及研究病历的设计。研究病历的设计需要紧扣研究目的;研究目的明确是病历设计的首要条件。三九胃泰治疗功能性消化不良的临床试验方案条目紧扣研究目的,指标内容较多,涵盖消化不良的症状。结论:临床疗效评价方法的建立是中医药研究的关键科学问题,本研究从理论和实践两个方面探讨消化不良临床试验方案和研究病历设计,期望得到更好的临床疗效评价方法,建议进行功能性消化不良的核心指标群讨论,利于今后的中成药治疗功能性消化不良的研究。

摘要：目的:探讨尿NAG酶在首次健康人体试验肾脏安全性评价中的合理应用及评价思路。方法:采用随机、开放、空白对照、单/多剂量、口服给药的试验设计,40例健康受试者随机接受7个剂量组单次给药,其中为6例为空白对照;24例受试者分别接受2个剂量28 d连续给药,其中8例为空白对照组;分别于入组前、试验中和出组时若干时点收集血、尿样本以进行安全性评价。结果:尿NAG酶作为早期反映肾小管损害的敏感指标,其升高多为单独异常,不伴有其他肾功能指标具有临床意义的异常变化。无论单次给药组还是连续给药组,与空白对照组相比该指标的变化均无统计学意义(P>0.05)。结论:采用该指标进行肾脏安全性评价时,应建立严格、全面的质量控制体系,同时建议采用多指标综合评价的方法,以结果的相互验证为研究者提供更多的临床提示。

摘要：目的:观察人体对天麻提取物的耐受程度和安全性,为制定Ⅱ期临床研究方案提供安全有效的给药剂量及依据。方法:采用单中心、随机、开放、空白对照的研究设计,单次给药入组40例健康受试者(男女各半),28 d连续给药入组24例健康受试者(男女各半),于入组前、给药后若干时点以及出组时进行实验室安全性指标的检查。结果:单次给药确定的最大耐受量为140 mg·d-1,连续给药确定的临床推荐剂量为84 mg·d-1,试验期间共发生不良事件17例次。经研究者综合判定,该药的不良反应为尿氨基葡萄糖苷酶(NAG)酶升高、低血压和腹泻。结论:试验同时观察到该药的可疑不良反应包括:QT间期延长、ALT升高、牙痛、窦性心动过速、尿微量白蛋白升高,建议进一步在扩大的人群样本中观察确认。

摘要：目的:评价苓桂术甘汤配方颗粒与传统饮片治疗代谢综合征的有效性和安全性。方法:采用随机、对照、盲态评价、等效性临床研究设计方法,拟将280例受试者随机分为配方颗粒剂组和传统饮片水煎剂组,通过16周的治疗,观察胰岛素抵抗指数,空腹血糖、代谢综合征指标组分及安全性指标等在组间的分布差异,评价苓桂术甘汤配方颗粒与传统饮片治疗代谢综合征的疗效和安全性是否相同。结论:本研究采用随机对照、盲态评价、等效性设计的方法,同时规范合并用药与饮食锻炼的要求,能够较好的控制患者个体因素和不同医生诊疗差异的影响,提高临床研究的规范性和科学性,保证研究结果的可靠性和可信性,验证配方颗粒的疗效及安全性,为配方颗粒的临床合理应用提供依据。