摘要：目的观察胡思源教授运用藿连保和汤治疗小儿积滞食积化热证的中医证候疗效和主要症状改善情况。方法采用回顾性病例系列研究的方法,共收集病例42例,以藿连保和汤为基础方治疗,1周为1个疗程,1个疗程后统计中医证候改善情况和主要症状消失情况。结果治疗1个疗程后,中医证候愈显率FAS、PPS分析显示分别为51.3%(20/39),62.5%(20/32)。全分析数据集(FAS)分析中无效的9例,包括随访症状无改善或加重,中医证候积分下降率<30%2例,失访病例4例,未按时服药3例。符合方案数据集(PPS)分析中无效的2例仅包括随访症状无改善或加重,中医证候积分下降率<30%。各年龄段亚组的中医证候愈显率FAS、PPS分析显示,<1岁年龄段均为0,1~3岁年龄段分别为75.0%(3/4)、75.0%(3/4),4~7岁年龄段分别为52.9%(9/17)、64.2%(9/14),8~12岁年龄段分别为57.1%(8/14)、66.7%(8/12)。中医证候总积分的中位数治疗前为14(14),治疗后为4(3),经统计学分析,差异有统计学意义(P<0.05)。主要症状消失率FAS、PPS分析显示,不思乳食均消失15例,消失率分别为38.5%(15/39)、46.9%(15/32);脘腹胀满均消失21例,消失率分别为53.8%(21/39)、65.6%(21/32)。观察期间无不良事件及不良反应发生。结论胡教授运用藿连保和汤治疗小儿积滞食积化热证,能够有效改善患儿中医证候及主要症状,且脘腹胀满的疗效优于不思乳食,PPS分析与FAS分析结果一致。建议今后可以设计前瞻性病例系列研究、随机对照试验等进行深入研究,以期为中药新药开发提供临床思路。

摘要：目的研究小儿积滞临床随机对照试验的设计要素,为小儿积滞中药临床试验设计与评价技术指南的制定提供文献研究基础。方法计算机系统检索中文学术期刊全文数据库(CNKI)、维普中文科技期刊数据库(VIP)、万方数据库(Wanfang Data)、中国生物医学文献数据库(CMB),Embase、PubMed、Web of Science、Cochrane Library数据库中关于小儿积滞临床随机对照试验中英文文献,检索年限为建库至2021年12月。对符合纳入标准的文献进行资料提取、分析,提炼小儿积滞临床试验设计与评价的主要技术要素。结果共检索到文献1983篇,根据文献纳排标准最终纳入21篇文献。目标定位,18项定位于消除或改善全部临床症状,3项选择消除或改善主要临床症状。试验总体设计采用随机21项,盲法设计7项;样本量估算3项;阳性药对照20项,安慰剂对照1项;多中心研究4项;差异性检验设计20项,非劣效检验设计1项。21项研究均有明确中医诊断,16项有明确西医诊断标准来源。受试者的选择与退出,21项研究设有纳入及排除标准。干预措施,中药内治17项,中药贴敷1项,中药贴敷联合双歧杆菌颗粒1项,中成药联合推拿手法治疗1项,单独使用推拿手法治疗1项。试验流程,21项研究均未设导入期,设计随访研究4项;疗程4~28 d,以7 d或14 d为主。有效性评价,18项以疾病临床有效率为主要评价指标,3项以主要症状,或其总分,或以其定义的“改善”或“控制”或“消失”比例,作为主要评价指标;安全性评价,18项对不良事件或不良反应进行了详细描述,7项对实验室常规检查进行描述,5项对生命体征进行描述;全部研究中,有伦理批件号说明2项。结论纳入的文献信息较完善,基本涵盖了小儿积滞临床试验设计与评价的主要技术要素,对中成药治疗小儿积滞临床试验设计关键环节和常见问题进行了分析总结,具有较高借鉴与参考价值,为《小儿积滞中药临床试验设计与评价技术指南》的制定提供了文献依据。

摘要：该文基于国内、外文献及最新研究进展,并结合作者的临床科研实践,对中药新药治疗小儿湿疹类疾病临床研究方案设计过程中的关键问题,从试验目的与试验设计、受试者的选择、治疗方案、试验流程、有效性评价、安全性评价、试验的质量控制和保证等方面,阐述了作者的认识,为中药新药治疗儿科湿疹类疾病的临床研究设计提出了具体的思路,以期为本病的中药新药临床试验设计提供借鉴。

摘要：参考国内外相关法规、技术指导原则及儿科学文献,从研发策略、儿童年龄分期与分层设计、用药剂量、安全性评价特点及儿童临床试验伦理学原则等方面,提出了对儿童中药新药临床试验特殊性的几点思考。

摘要：儿童由于身体发育尚未完善,药物在体内分布代谢有其自身的特点,且在不同年龄、体质量区间的差别很大,使得儿童用药剂量不能简单地参考成人用药剂量进行折算。群体药动学是研究目标人群药物代谢参数的有效方法,尤其适用于儿童这一特殊群体,可有效避免经典药物代谢取血点多所带来的伤害,并可充分了解协变量影响因素的大小,可见掌握药物在儿童中的群体典型值意义重大。提出了中药在儿童群体中开展药动学研究的试验要点与技术方法。

摘要：基于国内、外文献并结合作者的临床科研实践,在试验目的与试验设计、受试者的选择、治疗方案、试验流程、有效性评价、安全性评价、试验的质量控制和保证等方面,总结了中药新药防治儿童功能性便秘的临床研究技术要点,以期为本病的中药新药临床试验设计提供借鉴。

摘要：国际人用药品注册技术协调会(ICH)发布的E9(R1)文件,引入了估计目标的概念,用以更精准描述治疗效应,是建立试验目的、设计、实施、分析与解释间紧密逻辑关系的实用工具。文章从估计目标及其结构性框架、中药临床试验常见的伴发事件及处理策略、敏感性分析和补充分析、引入估计目标的临床试验方案设计等方面,对估计目标和敏感性分析及其在中药临床试验设计中的应用进行了探讨,供同道参考。

摘要：急性咽痛是门诊常见病,中医药治疗该病临床疗效较好、且方法多样。为了解喷雾剂类中成药在常见病所致急性咽痛中的应用情况,检索了多个数据平台的相关临床随机对照试验,总结出喷雾剂类中成药治疗常见病所致急性咽痛具有确切的疗效,且中药喷雾剂具有使用方便、起效快、易携带、不易耐药等优势,具有重要的临床价值。但同时,已上市的喷雾剂类中成药也存在一些局限和不足,需进一步提升生产工艺技术水平,强化中药复方的作用机制研究,并提高临床试验设计的科学性,进一步开展临床试验,为中药喷雾剂的临床应用提供高质量证据。

摘要：目的 基于真实世界评价芪参益气滴丸治疗缺血性心力衰竭(IHF)的临床疗效和安全性。方法采用多中心、前瞻性队列研究设计,纳入全国84家医院的IHF患者1228例,根据患者意愿分为治疗组644例和对照组584例。两组患者均参照相关规范接受西药治疗方案,治疗组在西药治疗基础上加服芪参益气滴丸(每次0.5 g,每日3次)。两组疗程均为90天,访视点为治疗后30天、60天、90天,以美国纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级、明尼苏达心力衰竭生存质量量表(MLHFQ)评分为主要疗效指标,以中医四诊信息积分、左室射血分数(LVEF)及复合终点事件为次要疗效指标,并采用安全性数据集分析两组患者治疗期间不良事件的发生情况。结果 治疗组最终纳入分析641例,对照组584例。治疗后30天治疗组与对照组NYHA心功能分级总有效率分别为50.55%(324例/641例)与35.10%(205例/584例),治疗后60天分别为58.66%(376例/641例)与40.07%(234例/584例),治疗后90天分别为71.45%(458例/641例)与48.63%(284例/584例),治疗组NYHA心功能分级总有效率均高于对照组(P0.05);研究过程中治疗组发生不良事件36例、对照组发生不良事件34例,均未判断为研究药物相关不良反应。结论 在西药治疗基础上加服芪参益气滴丸可进一步改善IHF患者的心功能和生存质量,且临床应用安全性良好。

摘要：参考国内外儿童中药新药临床试验的相关法规与文献,并结合笔者的实践经验,对儿童中药新药Ⅳ期临床试验在试验目的、总体设计、诊断标准选择、病例纳排标准、给药方案、有效性评价、不良反应观察、试验流程、统计分析及伦理学要求等方面应注意的事项提出了自己的看法,以期为儿童用药Ⅳ期临床试验及上市后再评价研究设计提供借鉴。