摘要：目的：本文主要回顾了Huntington病在基础和临床方面研究的新进展，重点强调这种破坏性疾病在今后临床试验中相关的研究计划，设计和实施问题。最新发现：Huntington病神经元死亡的确切机制还不清楚。在过去10年中，该病神经变性的主要模型包括线粒体功能障碍，兴奋毒性损伤，氧化应激和凋亡。最近的研究支持这些模型，除此之外，蛋白代谢异常和转录调节障碍的理论也已同时出现。随着Huntington病的病理生理机制被进一步阐明，新治疗方案的提出，研究者开始可能用于今后临床试验的结果检测方法，目的在于减缓疾病的进展。了解Huntington病病分子生物学和病理生理学的新进展，提出新的治疗策略，目的在于延缓该病的发展或预知这种神经变性病的发生，为今后的临床试验和临床研究提供更有效的定量指标。这一进展，使得在不久的将来，在基础科学和临床领域里，为有效地治疗该病带来了希望。