摘要：I期临床试验主要目的是研究人对新药的耐受程度,并通过研究提出新药安全、有效的给药方案.一般情况下,I期临床试验不要求评价新药的疗效,或与老药的疗效进行对比,当然,亦不排除对新药疗效进行初步探索性观察.其适用范围为:按《新药审批办法》规定一、二类新药需进行I期临床试验.但三、四、五类新药在下述情况下,则需进行耐受性试验:三类新药在药物相互作用毒性可能增加者或各单药用量超过单方法定剂量者;四类新药在改变剂型使毒性增加者;五类新药在对新的适应症需增加剂量才能取得疗效者.其包括内容为耐受性试验;单次给药的药代动力学试验.

摘要：本文参考疫苗临床试验相关指导原则和人用狂犬病疫苗研发及审评经验积累,同时结合世界卫生组织(World Health Organization,WHO)等主要卫生机构关于人用狂犬病疫苗使用的技术推荐,探讨了人用狂犬病疫苗临床试验设计中重点考虑的问题,包括对照疫苗的选择、有效性终点的设计和评价、受试人群的选择、样本量的估算、免疫持久性和再次暴露免疫程序的研究、上市后研究等,为开展人用狂犬病疫苗临床试验提供借鉴和参考。

摘要：１．引言１．１背景与目的药品的有效性和安全性需要由临床试验来论证。临床试验需遵循ＩＣＨ在１９９６年５月１日通过的“临床试验规范（ＧｏｏｄＣｌｉｎｉｃａｌＰｒａｃｔｉｃｅ，ＧＣＰ）：联合指导ＩＣＨ（Ｅ６）”。统计学在临床试验设计与分析中作用的要点在ＩＣ...

摘要：近年来,随着肿瘤免疫治疗和基因修饰技术的进展,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)成为药品研发热点。以CD19为靶点的CAR-T药物对儿童急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL),尤其是化疗和造血干细胞移植等常规方法疗效较差的复发难治性ALL的治疗效果显著。目前已有多款CAR-T产品获得药品监管机构的批准上市,但我国尚未有针对儿童ALL的CAR-T产品上市。该研究主要介绍了目前获我国许可开展药物临床试验的CAR-T产品的情况,探讨了针对儿童急性B细胞淋巴细胞白血病突出的临床需求开展药物临床研发的关键要素,为同类产品的注册和临床试验设计提供参考。

摘要：随着中国对联合疫苗的需求增加,组分百日咳疫苗成为近年来预防用疫苗研发的热点,但此类疫苗在抗原配比与含量、抗体检测方法与阳性标准、临床试验设计与实施等方面存在共性问题,制约了组分百日咳疫苗临床开发的进程。本文在充分调研国内外百日咳疫苗研发现状和国内临床实践的基础上,提出对基础免疫用组分百日咳联合疫苗临床评价的几点考虑,为中国组分百日咳联合疫苗的研发提供借鉴。

摘要：严重急性呼吸综合征冠状病毒(SARS-CoV-2)是2019冠状病毒病(COVID-19)的病原体。本文重点综述目前抗SARS-CoV-2超免疫球蛋白治疗COVID-19临床试验进展,分析相关临床试验设计要点,为该类产品的临床审评及研发提供参考。截至2021-04-06,检索美国NIH的临床试验登记平台,可检索到十余项抗SARS-CoV-2超免疫球蛋白治疗COVID-19的干预性临床试验,目前开展临床试验的抗SARS-CoV-2超免疫球蛋白主要是人源与马源制剂,这些试验多处于探索阶段的Ⅰ/Ⅱ期临床试验,仅有2项为拟入组受试者例数超过100例的Ⅱ/Ⅲ期临床试验。世界卫生组织及美国食品药品监督管理局均拟定了指南,对COVID-19治疗药物临床试验的设计给出了一般性的建议,综述已有抗SARS-CoV-2超免疫球蛋白临床试验的设计及进展,可以看到这些临床试验的设计与相关指南的建议基本一致。虽然目前进展最快的2项Ⅱ/Ⅲ期试验未达到主要疗效终点,但该类产品的临床试验进展将有利于优化后续试验的设计。

摘要：随着生物治疗技术的进步和罕见病基因诊断技术的发展,罕见病成为基因治疗的研发方向之一,受到越来越多的关注。本文主要介绍基因治疗产品的研发现状、基因治疗罕见病的临床试验设计、Zolgensma治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的临床试验案例分析,以期为治疗罕见病的基因疗法的研发提供参考。

摘要：血友病A或B是遗传性出血性疾病,由凝血因子Ⅷ或Ⅸ突变所致。目前凝血因子替代疗法仍为血友病A或B的主要治疗手段,该疗法需要频繁、终生进行凝血因子输注,以控制和预防出血。基因治疗为血友病患者提供了新的治疗选择,可能通过单次给药即实现长期、稳定的提升凝血因子水平,从而减少甚至停止凝血因子替代治疗、减少患者的出血和关节畸形。本文从有效性评价终点、临床试验设计、入组人群、受试者监测等方面,对基因治疗血友病的临床试验设计因素进行探讨,以期为研发企业提供参考。

摘要：β地中海贫血为单基因遗传病,患者因β珠蛋白基因突变致红细胞无法形成正常成年人血红蛋白,而发生溶血性贫血。目前的主要治疗方法为异基因造血干细胞移植或对症定期输血并使用祛铁剂减轻铁负荷。重型患者预后很差,如不经治疗可危及生命。通过基因修饰自体造血干细胞为β地中海贫血患者提供了新的治疗选择,可能通过单次给药即实现长期、稳定提升血红蛋白水平,使一次性治愈β地中海贫血成为可能。文章从有效性评价终点、临床试验设计、入组人群、受试者监测等方面,对基因治疗β地中海贫血的临床试验设计关键要素进行探讨,以期为加快企业研发该类药物提供参考。

摘要：预防用疫苗(疫苗)的安全性是临床试验重点关注和评价的内容之一。本文结合近年来疫苗注册试验的审评实践,就安全性研究的常见问题提出系列思考和建议,包括安全性研究假设,入排标准及暂停/终止标准的考虑,安全性观察的常规要求和临床指标、疫苗排毒及佐剂安全性等特殊研究内容,并进一步明确了序贯入组的安全性观察要求,强调了因果相关性的科学判定和安全性监测工作质量等方面内容,供疫苗研发参考和借鉴,同时探讨适宜的解决方法,以促进我国疫苗研发和风险控制。