摘要：背景：几项小型临床试验提示雌激素替代疗法可能有助于女性Alzheimer病（AD）患者的治疗。　　目的：确定雌激素替代疗法能否改善轻到中度女性AD患者总体功能、认知或日常生活能力。　　设计：Alzheimer病协作组于1995年10月至1999年1月进行的一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验。　　参加单位：美国32个研究中心。　　受试对象：总共120例轻到中度女性AD患者。细微精神状态检查评分介于12～28分间，既往已行子宫切除术。　　干预：受试者随机服用雌激素0.625 mg/d（n=42）、1.25 mg/d（n=39）或者剂型相同的安慰剂（n=39）。1例患者于随机后接受药物治疗前退出试验；97例完成试验。　　主要结果评定：主要结果评定指标为临床整体印象的改变（CGIC），分值为7分，采用意向治疗(intent-to-treat)分析。次要指标包括其他总评估以及情绪、特殊认知功能（记忆、注意力和语言）、运动功能和日常生活能力；于随访 2、6、12和15个月时，对雌激素组与安慰剂组进行比较。　　结果：雌激素组与安慰剂组CGIC评分为5.1比5.0 (P=0.43)；雌激素组80%的患者恶化，而安慰剂组74%恶化(P=0.48)。除临床痴呆评分提示雌激素组恶化外(雌激素组与安慰剂组相比治疗后平均变化为0.5比0.2，P=0.01)，两组次要结果指标无显著差异。　　结论：雌激素替代治疗1年不能延缓轻、中度女性AD患者病情的进展，整体功能、认知和功能预后亦无改善。研究结果不支持雌激素对这种疾病有治疗作用的结论。雌激素对AD的潜在预防作用尚需进一步研究。