摘要：真实世界研究是临床试验和药品上市后再评价药物疗效的一种现代医学研究新方法。作为临床研究的一种新形式,真实世界研究同样须遵循临床研究的一般原则,良好的设计、高质量的数据和可靠的统计方法能促使高质量真实世界证据的产生。随着信息化技术的发展和大数据时代的来临及医学研究数据的可及性和采集便捷性大幅提升,真实世界研究成为医学研究的热点之一。基于真实世界研究产生的真实世界证据提供了洞察药物和医疗器械在日常医疗实践中实际的使用方式、使用问题以及毒性和疗效结果的真实信息,这种研究方法及其产生的真实世界证据逐渐得到了临床医学领域专家的认可。

摘要：根据随机对照试验报告统一标准(CONSORT)声明和PICO设计指导原则,样本量估算是随机对照临床试验设计的重要组成部分。合理的样本量是获得高级别临床研究证据的重要保障,样本量过小不能保证得出可靠的研究结论;而样本量过大会造成不必要的人力、物力和财力的浪费,同时增加研究的难度。本文从影响样本量大小的参数入手,指出样本量应依据临床试验研究的主要疗效评价指标来计算,并明确“定量变量”和“定性变量”指标的获取途径。以举例方式分别介绍差异性临床研究设计、优效性临床研究设计、非劣性临床研究设计和等效性临床研究设计的样本量估算方法,以期为研究者今后开展最优尺度回归分析提供参考。