摘要：[目的]整理中医药治疗孤独症谱系障碍(ASD)的随机对照试验(RCTs)结局指标,分析中存在的问题,为其临床试验设计及构建核心结局指标集提供依据。[方法]计算机检索2018年1月1日至2023年12月31日中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台(WanFang Database)、中国生物医学文献服务系统(SinoMed)、维普中文期刊服务平台(VIP)、PubMed、Web of Science、Embase、The Cochrane Library数据库中医药治疗ASD的RCTs文献,通过文献筛选和资料提取汇总结局指标及其测量工具并进行整理和分析。[结果]共纳入72项研究,总样本量为5207例,单项研究样本量为18~169例,治疗周期为30 d~10个月;12项研究报告了ASD的中医辨证分型,64项研究报告了ASD的西医诊断标准,17项研究报告了中医诊断标准;有41项研究进行了疗效评价,共使用了13种有效率测量工具。所有研究一共涉及54个结局指标,归类进入8个指标域:临床有效率1项;中医病证类1项;症状/体征类共有35项;理化检测类13项,生活质量类3项,安全性事件类1项,远期预后和经济学评估未评估。单项RCT报告指标最少有1个,最多达8个,所有54个结局指标共应用259次,结局指标应用最多的是儿童孤独症评定量表评分(CARS),共计50次,其次是孤独症行为量表评分(ABC)共报道了45次,临床有效率指标共报道了41次。[结论]中医药治疗ASD的RCTs结局指标应用现状在临床研究中存在着试验设计方法学的不足,结局指标数量、选择的差异性大、疗效指标设计要素多,忽视不良结局指标、中医药特色指标不足等问题。研究者在遴选结局指标时,应对各种量表和临床疗效参考标准的质量及其适用性进行合理评估,注重中医病证特点,并选用权威可靠工具,助力构建中医药治疗ASD的核心指标集。

摘要：目的优化退热解毒合剂提取工艺,并建立其质量标准。方法在单因素试验基础上,以加水量、提取时间为影响因素,黄芩苷、连翘苷含量及干膏率的综合评分为评价指标,星点设计-效应面法结合AHP-CRITIC法优化提取工艺。TLC法定性鉴别连翘、黄芩,HPLC法测定黄芩苷、连翘苷含量。结果最佳条件为加水量10倍,提取时间97 min,提取次数2次,综合评分为98.46分。TLC斑点清晰,阴性无干扰。2种成分在各自范围内线性关系良好(r=0.9998),平均加样回收率分别为96.64%、97.75%,RSD分别为1.44%、0.91%。结论该方法合理可行,稳定可靠,专属性强,可为退热解毒合剂申报成为院内制剂奠定基础。

摘要：糖尿病作为典型的代谢性疾病,已被列为全球公共卫生领域的重大慢病范畴,降血糖药物研发长期以来备受国际新药创制领域关注的热点。降血糖药物体外评价模型与筛选技术是其研发过程中的关键环节,可显著减少后期临床试验的成本和风险,提高药物研发的成功效率。为此,该文对国内外经典和最新前沿的降血糖药物体外评价模型及其原理、方法与关键技术进行梳理,客观述评其优劣、特点、适应范围、实验设计、数据分析等,以期提升降血糖药物体外评价模型与筛选技术的规范性与共识性,服务于降血糖药物相关研发工作。

摘要：该研究系统梳理中医药防治结直肠癌(CRC)的相关文献,旨在以更直观简洁的方式展示现有证据全貌。计算机检索中国知网(CNKI)、万方(Wanfang)、维普(VIP)、中国生物医学文献服务系统(SinoMed)四大中文数据库,纳入中医药防治CRC的随机对照试验(RCT),检索时间为建库至2023年8月1日,采用文字与图表相结合的方式进行证据展示。共纳入1 778篇RCTs,发文量整体呈上升趋势。RCT质量普遍较低,样本量集中在60~100例;疗程以4、12、8周为多;关键词主要聚焦于结直肠癌晚期、结直肠癌术后、免疫功能和胃肠功能等;并发症多由手术或放化疗引起,包括肠梗阻、周围神经病变、腹泻和焦虑抑郁等。干预措施种类繁多,主要包括中药汤剂、中药注射剂、中医护理、中成药和针刺等,其中中药汤剂(自拟方除外)以参苓白术散(32篇,1.80%)、四君子汤(22篇,1.24%)等为主,中药注射剂以复方苦参注射液(54篇,3.04%)、艾迪注射液(46篇,2.59%)等为主,中成药以华蟾素胶囊(16篇,0.90%)、复方斑蝥胶囊(10篇,0.56%)等为主。共将结局指标划分为13个指标域,包括近期疗效、生活质量、安全性事件、中医证候/症状积分等。结果表明,现存结局指标多沿用西医评价体系,种类繁杂且无统一标准,缺乏具有中医特色的结局指标/量表,在远期疗效、焦虑抑郁等领域关注相对不足。未来需进一步优化临床研究设计,构建具有中医特色的核心指标集和临床评价体系,产出更多高级别循证证据,为中医药防治CRC的安全性和有效性提供强力支撑。

摘要：目的:评估地柏益精方治疗男性不育症(肾精亏虚,精室湿热型)的有效性和安全性。方法:采用随机、对照的临床研究设计,招募本型男性不育症患者72例。根据随机数字表法将患者分为试验组(36例)和对照组(36例)。对照组口服枸橼酸氯米芬胶囊(每日1次,每次50 mg);试验组口服地柏益精方(每日1剂,早晚饭后30 min口服,每次200 ml)。两组均接受为期12周的治疗。治疗结束后,比较两组患者治疗前后精子浓度、前向运动精子百分率、精子总活率以及精液量。同时,比较治疗前后中医证候总评分、精子DNA碎片指数(DFI)和配偶妊娠情况。结果:试验组脱落3例,对照组脱落4例。两组患者治疗前精液参数比较,无统计学差异(P>0.05),试验组治疗后与治疗前相比,患者精子浓度[(19.42±5.30)×10^(6)/ml vs(10.75±2.41)×10^(6)/ml]、前向运动精子百分率[(27.72±6.62)%vs(20.04±4.10)%]、精子总活率[(49.86±10.68)%vs(33.74±5.58)%]、DFI[(12.33±3.43)%vs(15.06±3.98)%]和中医证候评分[(7.45±1.82)分vs(13.85±1.91)分]均存在明显改善,差异具有统计学意义(P0.05)。对照组治疗后与治疗前相比,患者精子浓度[(19.56±5.24)×10^(6)/mlvs(11.31±2.08)×10^(6)/ml]、中医证候评分[(12.81±1.86)分vs(14.06±1.64)分]存在明显差异(P0.05)。与对照组相比,试验组治疗后前向运动精子百分率、精子总活率、中医症状评分和DFI的改善情况均优于对照组(P0.05)。两组患者在治疗期间均未发生严重不良事件。结论:地柏益精方治疗肾精亏虚、精室湿热型男性不育症具有有效性和安全性。

摘要：盲法质量评价是对实施盲法的临床试验所获得的临床盲化数据进行评估,通过调查分析不同设盲对象的致盲效果来判断盲法实施的有效性。成功的盲法能够在一定程度上避免受试对象和研究者由于主观因素对试验结果造成的影响,而通过盲法质量评价不仅可以反映盲法实施的有效性,更能体现临床试验结果的准确性和可信度。近年来随机对照试验广泛应用于中医药临床疗效评价,但其盲法的实施质量参差不齐,尚未形成评价标准。该文对两种定量盲法质量评价方法——James盲法指数(JBI)和Bang盲法指数(BBI)的数据收集方式、计算原理和优缺点进行介绍,并在一项针灸缓解口腔术后疼痛的随机对照试验中进行2种指数的实例分析,应用R软件演示结果计算过程并通过森林图进行可视化展示,同时设计了便于在试验不同阶段进行中医药临床试验盲法评价资料收集的工具表,最后对盲法质量评价在中医药研究中的必要性和可行性进行探讨,以期为评价和提高中医药临床试验中盲法实施质量提供依据。

摘要：平台试验是指在同一试验框架内同时评估多种治疗方案,并在试验过程中灵活调整,以提高效率和优化资源的一种临床试验设计模式。平台试验的优势是便于实现多种干预措施的比较,降低试验间停顿时间,长期、动态评估某一疾病的最佳干预方案。笔者介绍了平台试验的概念、原理、方法学要点,比较与传统临床试验的设计差异以及优缺点,并通过评估晚期或转移性前列腺癌的多种药物治疗方法疗效(STAMPEDE)试验的具体案例分析,详细说明平台试验的实际应用情况,同时探究平台试验在中医药临床研究中应用的优势与挑战,以期推动中医药临床研究的创新发展。

摘要：优化纤维素酶法提取葶苈子多糖及其纯化。通过单因素实验和正交实验,研究酶解温度、提取时间、酶用量和pH值对葶苈子多糖提取率的影响,并经脱脂、热水抽提、乙醇沉淀、Sevage法脱蛋白得到葶苈子多糖。纤维素酶法提取的优化工艺条件为:pH值为5,加酶量4mL,酶解温度50℃,提取时间1h。在此条件下,葶苈子多糖的提取率平均为4.8%,RSD为0.12%。纤维素酶法提取葶苈子多糖省时高效,多糖的纯化方法简便,易操作,纯度高。

摘要：通过单因素实验和正交实验,研究料液比、超声功率、超声提取温度和超声作用时间对王不留行多糖提取效果的影响。分别采用紫外分光光度法和邻苯三酚自氧化法测定其清除DPPH·和O-·2的作用进行试验,根据试验结果评价其体外抗氧化活性。得出优化工艺条件为:料液比(g∶m L)1∶50,提取温度60℃,超声功率100W,作用时间40 min。王不留行多糖的得率为9.60%,优选王不留行多糖的超声提取工艺,省时、高效、可靠、重现性好;体外抗氧化性试验显示王不留行多糖对DPPH·和O-·2具有较强的清除能力,且在一定范围内其抗氧化作用与浓度呈现良好的量效关系。

摘要：队列内试验(TwiCs)是随机对照试验的一种衍生设计方法,目前已在肿瘤、心血管疾病等慢性疾病领域内广泛应用。TwiCs设计基础是一个特定疾病的前瞻性队列,当要实施随机对照试验时,从队列中随机抽样部分符合纳入排除标准的患者接受“试验干预”,而队列中符合纳入排除标准但未被抽样的患者继续接受常规治疗并作为对照组。通过比较试验组和对照组干预措施的疗效差异,来评估干预措施的效果。在队列内,可以重复执行同样的过程来实施多个随机对照试验(RCTS),以评估不同干预措施或比较不同剂量或时机的干预效果。相较经典随机对照试验,TwiCs利用队列更易招募患者,具有更高的外部真实性,为提升随机对照试验的效率和适用性提供了临床研究新范式。但同时TwiCs也可能面临队列内患者依从性不高的挑战,需要研究者在TwiCs设计和操作过程中采取有效措施进行控制。该文重点介绍了TwiCs实施过程中的方法学要点,包括多阶段知情同意(患者进入队列、进入试验组、试验结束后3个阶段分别进行知情同意)、随机程序(只从队列中随机抽样接受“试验干预”的患者)、样本量计算、统计分析方法,对比了TwiCs与经典RCTS的差异,并以实例说明TwiCs研究设计与分析的过程,以期为广大临床研究者提供新的研究思路和方法。