摘要：目的通过介绍国际药品风险最小化评价研究(pharmaceutical risk minimization evaluation studies,RIMES)报告规范(RIMES报告规范)条目并开展实例解读,帮助实施者和读者更好理解并应用RIMES清单工具。方法总结药品风险最小化项目的特点及研究现状,同时基于翻译完整过程(translation integrity procedure,TIP)经过前向、后向对译等多环节,完成RIMES清单翻译并开展实例解读。结果梳理RIMES清单所包含的关键信息、研究设计、实施和评价等4个维度共43个条目。结论随着全球药物警戒管理机构进一步的推行,RIMES报告规范将为RIMES提供重要的框架指导。

摘要：真实世界研究是基于真实环境而非理想环境开展的科学研究。新型冠状病毒流行期间,由于受毒株的高变异性、公共卫生政策的动态性等因素的影响,随机对照临床试验难以准确及时地评估新冠病毒疫苗效果,真实世界研究受到广泛重视。本文通过对2020年以来新冠病毒疫苗真实世界研究的系统梳理,总结不同研究类型及其设计与统计分析,比较了各种研究的优势与劣势,概括了新冠病毒疫苗真实世界研究面临的挑战和可能的解决途径,以期为开展高质量疫苗真实世界研究提供参考。

摘要：目前开展的真实世界研究(real world study,RWS)仍存在诸多局限性,而未能在卫生技术评估方面充分发挥应有的作用。因此,有必要改进传统RWS设计,以产生高质量的医学证据。策略之一是仿照随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)开展观察性研究(又称RCT仿真或模拟研究),既借鉴了RCT设计优势,增强了因果推断的强度,又保留了RWS的代表性,可以作为打通药品上市前与上市后证据链的桥梁,以期为医疗决策提供合理的证据支撑。仿照RCT开展观察性研究分为两步:第一步,基于临床问题构建一个目标试验,参照目标试验关键特征构建相应的RWS方案(包括纳排标准、治疗策略、分配程序、随访、结局定义、因果对比和统计分析策略),特别注意减小模拟差异和控制相关偏倚;第二步,使用真实世界数据(real world data,RWD)按照既定研究方案进行数据分析,得到相应结果。