摘要：药品监管科学是基于科学证据和患者用药需求做出科学决策的过程,其发展进程关乎患者用药可及性和药物创新研发成果转化及时性。本文对我国药品审评中药品监管科学发展历程和工作进展进行概述和分析,同时参考欧美药品监管科学发展经验,提出下一步工作思考,以期优化药品监管科学顶层设计和工作模式,推动我国药品审评技术标准体系的完善。

摘要：目的基于生理药代动力学理论模型研究方法对青霉胺片治疗威尔逊病的有效性水平进行研究和评价。方法建立青霉胺生理药代动力学模型并根据文献数据进行验证,计算相应组织器官中的药物浓度-时间曲线,结合青霉胺对于Wilson病的有效性特征,采用恰当的评价参数以各器官中药时曲线为依据进行有效性研究与评价,并对其影响因素进行讨论。结果单次口服青霉胺250 mg,人体内静脉血中药物达峰浓度(C_(max))模型计算结果和文献结果分别为3.172和3.050μg·m L^(-1),曲线下面积(AUC_(0-24 h))分别为22.928和23.549μg·h·m L^(-1),模型计算和文献结果间决定系数(r^(2))为0.947,模型与文献结果一致;进一步计算单次给药24 h内肾脏、肝脏、心脏、肌肉和脑部C_(max)分别为4.962、4.783、2.385、1.641、0.616μg·m L^(-1),AUC_(0-24 h)分别为35.863、32.518、17.240、12.003、4.450μg·h·m L^(-1)。结论口服青霉胺片在相应器官中药物浓度分布有差异,应根据用药目的进行给药方案的设计与调整;优选在空肠部位具有更大比例溶液状态的制剂可有助于提高药物的有效性水平。本方法可用于青霉胺及其制剂有效性评价,并可进一步应用于影响药物有效性各因素的考察研究。

摘要：目的总结药物研发与技术审评沟通交流中经常咨询的统计学专业问题,分析不足并提出改进建议,以期帮助药品注册申请人优化沟通交流申请,进一步提高与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的沟通效率。方法从CDE药品技术审评系统的沟通交流子系统中收集2018年至2020年由药品注册申请人提交且由笔者经手处理的沟通交流申请,提取出统计学专业咨询问题,归纳分类后选取共性咨询问题,分析不规范之处,阐述监管考虑。结果共收集400余个沟通交流申请,经常咨询的统计学专业问题涉及到临床试验的样本量估算与检验界值、多重性问题、适应性设计、期中分析、桥接研究、全球多区域临床试验的中国亚组评价等,分析发现主要不规范之处在于存在未能提供充足的支持性资料、问题关注点错位或不明确等,并根据这些情况给出相应的监管考虑。结论良好的沟通交流离不开交流双方的共同努力。建议药品注册申请人优化沟通交流申请,确保支持性资料充足、重点关注问题明确,以提高沟通交流效率。

摘要：目的探究我国医药行业相关人员对《中国上市药品目录集》(后更名为《新批准上市以及通过仿制药质量和疗效一致性评价的化学药品目录集》,简称“中国药品橙皮书”)传播过程的意见和建议,以分析中国药品橙皮书在发展中遇到的阻碍。方法采用传播学领域经典理论模型—5W模式归纳研究因素并设计问卷,以药品监管机构、医药企业及相关学术机构为研究样本开展调研。结果共得到了320份有效问卷,调研结果显示,中国药品橙皮书的传播过程有待完善。结论结合数据分析,尝试基于传播者、传播内容、传播媒介以及受众层面提出完善中国药品橙皮书传播过程的政策建议。