摘要：罕见病的发病率低,种类繁多,且总受累人数众多.然而,由于罕见病相关研究可获得患者的样本量小、异质性大、难以招募等诸多因素,难以按照常规研究方案开展,导致许多罕见病缺乏有效的治疗手段,而在其有限的治疗手段中,也缺乏高质量的疗效与安全性评价证据的支持.因此,积极探讨适用于罕见病的临床试验设计对推动该领域的研究进展具有重要意义.近年来,方法学领域的不断突破,新研究设计的不断诞生为推进罕见病临床试验研究提供了新的希望.本文根据罕见病的特点,有针对性地介绍4种研究设计方法,为研究者选择适宜的研究设计提供参考.

摘要：本文介绍了美国食品药品监督管理局关于抗菌药物临床试验非劣效设计的考虑。如有足够证据证明,阳性对照药明确的有效性,采用非劣效性设计可能是合适的;所提出的非劣效性界值应有充分的依据。

摘要：目的:促进药物临床试验受试者规范化管理,提出加强受试者保护的方法。方法:介绍国内外药物临床试验的发展趋势与我国药物临床试验中受试者保护的突出问题。结果与结论:我国药物临床试验市场潜力巨大,国外药物临床试验正逐渐向我国转移,我国受试者样本丰富且临床试验成本较低。但受试者保护存在诸多问题,如受试者在试验中处于弱势地位、需要承担巨大的风险、常易受到招募广告的误导、中途退出后权益得不到保证等。建议建立保护临床药物受试者权益的第三方组织,应用风险管理方法衡量受试者的风险受益比;伦理委员会应加强对药物临床受试者招募广告的审核,发挥研究者对受试者权益的保护作用等措施。

摘要：探讨目前针刺疗法在脑卒中康复过程临床试验设计中存在的问题。现存主要问题为试验目的不明确、主配穴不清楚、行针手法不明或无操作规范、所选用针具型号不明确等。要使针刺疗法真正成为一门世界性医学,仍需不断完善与提高针刺疗法在脑卒中康复中的试验设计、操作规范及统一量化标准。

摘要：本文通过瑞舒伐他汀在亚洲人群临床试验中起始剂量设计的循证研究和调脂药吉卡宾研发中的循证研究两个案例分析,展示了循证医学方法在调脂药临床试验设计中的具体应用。通过循证医学的方法,广泛搜集现有不同水平(文献或个体)的相关信息,采用恰当模型进行数据整合,定量分析新药的临床作用特点,预测其对目标人群的治疗效果,为快速准确的制定相应研发决策提供科学依据。

摘要：Jeremy Howick、Rebecca Webster和J AndréKnottnerus认为,对复杂的研究报告规范的日益重视正在妨碍优质临床试验的设计和开展。但David Moher认为,尽管遵循这些规范会让人有挫败感,但这种复杂性仍是必要的,它不会阻碍研究,反而能使其更加完善。

摘要：目的对健身气功临床试验的注册特征和报告质量进行评价,探讨健身气功临床试验的进展与不足。方法计算机检索中国临床试验注册中心(ChiCTR)和美国临床试验数据库(***),搜集已注册的健身气功临床试验的信息,检索时限均从建库至2020年10月15日。对已注册的健身气功临床试验的基本信息、经济资助来源、研究内容等方面特征进行分类,并应用世界卫生组织(WHO)试验注册数据集(TRDS)评价健身气功临床试验的注册质量。结果共获得已注册的健身气功临床试验121项。健身气功临床试验近年注册数量逐年增加,2020年达最高(33.06%)。已注册的研究中,八段锦占比最大(65.29%),上海地区注册数量最多(29.75%),研究机构中上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院注册数量最多(5.79%)。50.83%的研究经费来源于医院和高校。研究最多的病症是2型糖尿病和慢性阻塞性肺疾病。90.08%研究的试验设计为随机平行对照,样本量在30~100例(71.07%)。受试者年龄集中在40岁及以上(46.15%)。两个中心注册试验平均报告完成度为87.44%。结论目前健身气功临床试验总体趋势较好,但在功法类型、注册地区分布、注册机构分布、经费资源分配、受试年龄段构成等方面存在不均衡特征,在临床试验设计和注册细节方面尚待提高。

摘要：临床试验中如何选择对照是设计阶段考虑的重要问题。根据试验的不同，临床试验分为探索性临床试验（exploratory trial）和实效性临床试验（pragmatic trial）。探索性临床试验，如对某药物的疗效和副作用进行验证，尤其是向药政府部门申请新药，无论是中药或西药，一般采用安慰的对照。按照美国食品与药品管理局（FDA）的规定，新药必须有安慰剂比较的证据。探索性临床试验往往有十分严格的纳入与排除标准，样本量通常不大。

摘要：新型冠状病毒肺炎(COVID-19)大流行推动了COVID-19疫苗的研发速度。目前,已有99个COVID-19疫苗处于临床评价阶段,其中22个已进入临床III或IV期,许多疫苗已获紧急使用授权。本文对COVID-19疫苗的临床试验开展情况进行综述,旨在加深人们对COVID-19疫苗有效性和安全性的认识。

摘要：《注意缺陷/多动障碍中药临床试验设计与评价技术指南》为中华中医药学会标准化项目《儿科系列常见病中药临床试验设计与评价技术指南》之一。其目的是以临床价值为导向,在病证结合模式下,讨论具有注意缺陷/多动障碍、儿童和中药特点的临床定位、试验设计与实施等相关问题,为中药治疗注意缺陷/多动障碍临床试验设计与评价提供思路和方法。制定过程中先后成立指南工作组、起草专家组和定稿专家组,采用文献研究和共识会议的方法,最终形成指南送审稿定稿。该《指南》的主要内容包括临床定位、试验总体设计、诊断标准与辨证标准、受试者的选择与退出、干预措施、有效性评价、安全性观察、试验流程、试验的质量控制9部分。希望其制定和发布,能为申办者/合同研究组织、研究者在中药治疗注意缺陷/多动障碍的临床试验设计,提供借鉴与参考。