摘要：血友病是一种由于X染色体上凝血因子基因突变所致的遗传性出血性疾病,目前主要的治疗方法是凝血因子替代疗法。但长期频繁的注射用药往往导致患者依从性差,容易产生抑制性抗体,从而影响治疗效果。虽然现在延长半衰期的新型凝血因子药物、人源化双特异性抗体以及抗组织因子途径抑制剂单克隆抗体等用于疾病治疗,在给药方式和作用持续时间上已有很大进步,但它们仍无法治愈血友病。因此,以疾病根治为重要目标的基因治疗被设计出来,近年来受到了广泛的关注。该文介绍了血友病基因治疗的原理、基因治疗载体的选择、基因治疗预处理方案,总结了现阶段基因治疗临床应用的安全性和有效性;最后讨论基因治疗目前存在的问题以及未来发展方向。

摘要：人工关节以人工髋关节为先导,从设计应用、改进、再应用已经经历了80余年历史,并推动了膝、肩、腕等关节假体的设计、改进和应用.这些关节的研制和应用,都远没有髋关节假体那么长的历史,而是依照髋关节体的材料、设计和改进成果移植的,从而取得飞速的发展成果.但是,人工腕、踝关节是例外,尚未能跟上上述诸关节的发展进程.所幸,从近几年(2000～2004年)的报告来看,人工踝关节正在分享着上述成果,已经从沉闷的重复中脱颖而出[1、2].

摘要：抗生素耐药性问题严重威胁着人类健康,是全球公共卫生安全的主要威胁之一。具有广谱抗菌活性、多样杀菌机制的抗菌肽作为近年来的研究热点,被认为是极具潜力的抗生素替代品。目前已有部分抗菌肽正在进行用于预防和治疗细菌病原体感染的临床试验,然而,较低的生物利用度及溶血活性等可能存在的毒副作用给天然抗菌肽的临床转化带来了障碍。因此,通过介绍抗菌肽在临床上的研究进展,并总结抗菌肽药物开发过程中的挑战及开发策略,以期为抗菌肽的药物开发提供新的思路。

摘要：消化道肿瘤是常见的恶性肿瘤,早期均以手术治疗为主,但因早期诊断困难,根治性手术切除率不高,预后差.晚期和术后复发、转移的病人以化疗为主.虽然近年来广泛采用5-FU持续静注及生化调节疗法和一些有独特作用机制的新药,有些消化道肿瘤疗效有所改善,但目前总体仍处姑息治疗水平.因此,消化道肿瘤的内科治疗仍面临巨大挑战.随着肿瘤分子生物学深入研究和认识,尤其阐明了分子信号通路对肿瘤细胞增殖和生长的作用机制,继而为其特异性靶点而设计的分子靶向药物的开发,开创了临床肿瘤治疗的新领域.目前分子靶向药物已进入消化道肿瘤治疗的临床研究并取得了临床疗效.……

摘要：尿路结石属于临床泌尿系统中常见疾病。经皮肾镜碎石取石术属于一种常用于治疗肾结石的微创方法。在经皮肾镜碎石取石术中,最重要的部分便是设置快捷、安全的操作通道。操作通道设计越合理,则结石的排除效果就越好,治疗并发症率也小。目前,虽然经皮肾镜碎石取石术的通路构建技术已取得了一些突破,但由于人肾解剖结构存在一定复杂性,且治疗操作上存在着客观不确定性,术后缺血、结石残留的问题依然不能避免。故在医学上,必须加强利用经皮肾镜碎石取石术通路构建肾脏解剖结构,并通过对理论依据和实施技术的研究逐步完善,从而使经皮肾镜碎石取石术逐渐趋于标准化。

摘要：反义技术是根据核酸间的碱基互补原理 ,用生物合成或人工合成的互补反义核酸或其化学修饰物与细胞内的特定核酸结合以抑制或封闭其表达。在肿瘤治疗方面 ,人们以癌变过程中的不同突变基因为靶位 ,设计了许多反义抗肿瘤药物 ,其中部分已进入临床试验阶段。

摘要：阿加曲班(argatroban)作为新型直接凝血酶抑制剂的代表,具有单靶点、半衰期短、量效稳定、出血风险小、无免疫原性等优点[1],本文从阿加曲班药理代谢、单药及联合用药治疗急性缺血性脑卒中(acute ischemic stroke,AIS)有效性及安全性优势等方面进行归纳简述,希望对临床药物选择及未来临床试验设计等有所帮助。

摘要：目的 评价中医综合方案治疗急性脉络膜前动脉(AChA)区脑梗死的临床疗效及安全性。方法 采用析因设计的研究方法,将120例AChA区脑梗死病人随机分为基础治疗组、中药组、双活血组、中医综合组,每组30例。基础治疗组予以阿司匹林、硫酸氢氯吡格雷片联合抗血小板聚集,中药组在基础治疗组基础上加用中药益肾通脉方颗粒剂,双活血组在基础治疗组基础上加用血栓通、银杏叶提取物两种活血化瘀注射液,中医综合组在基础治疗组基础上加用血栓通、银杏叶提取物以及益肾通脉方颗粒剂。将神经功能缺损(NHISS)评分、日常生活能力(BarthelIndex)评分、中医症状积分、临床进展发生率及临床有效率作为临床疗效的评价指标,将脑出血、死亡事件、肝肾功能异常作为不良事件的观察指标。结果 临床有效性评价:基础治疗组、中药组、双活血组、中医综合组总有效率分别为66.7%、76.7%、80.0%、93.3%,临床进展发生率分别为60.0%、50.0%、46.7%、23.3%。神经功能缺损程度评价:治疗后14d,中药组、双活血组、中医综合组NIHSS评分均明显低于基础治疗组(P<0.05),中药与双活血治疗后存在明显交互作用(P=0.046,P=0.040)。日常生活能力评价:治疗后14d,中药组、双活血组、中医综合组Bl评分均明显高于基础治疗组(P<0.05),中药与双活血存在明显交互作用(P=0.040)。中医证候积分:治疗后14d,中药组、中医综合组中医证候积分均低于基础治疗组(P<0.05);但中药与双活血未见显著交互作用(P=0.161)。结论 中医综合方案治疗急性脉络膜前动脉区脑梗死安全高效,可显著减缓临床进展,降低病人神经功能缺损程度,提高日常生活能力。

摘要：本文旨在探讨中医推拿治疗痛经的临床进展,通过对痛经的病因、推拿治疗的机理以及推拿效果等方面进行了分析、归纳及汇总,发现中医推拿治疗原发性痛经效果确切,能显著减轻患者的疼痛,且安全性较高,受到越来越多的患者青睐。但由于其缺乏规范性的操作方法、科学的科研设计以及统一、客观的疗效评价标准,使得其在临床上尚未广泛使用。

摘要：目的：本文主要回顾了Huntington病在基础和临床方面研究的新进展，重点强调这种破坏性疾病在今后临床试验中相关的研究计划，设计和实施问题。最新发现：Huntington病神经元死亡的确切机制还不清楚。在过去10年中，该病神经变性的主要模型包括线粒体功能障碍，兴奋毒性损伤，氧化应激和凋亡。最近的研究支持这些模型，除此之外，蛋白代谢异常和转录调节障碍的理论也已同时出现。随着Huntington病的病理生理机制被进一步阐明，新治疗方案的提出，研究者开始可能用于今后临床试验的结果检测方法，目的在于减缓疾病的进展。了解Huntington病病分子生物学和病理生理学的新进展，提出新的治疗策略，目的在于延缓该病的发展或预知这种神经变性病的发生，为今后的临床试验和临床研究提供更有效的定量指标。这一进展，使得在不久的将来，在基础科学和临床领域里，为有效地治疗该病带来了希望。