摘要：1使用原则生酮饮食疗法(Ketogenic diet therapy,KDT)是一种高脂肪,低碳水化合物,合适个体营养需求的蛋白质和其他营养素的饮食治疗技术^([1])。本指导原则适用于10岁以上难治性癫痫及癫痫发作的特定全营养配方食品临床试验。本指导原则主要包括临床试验的试验目的、研究参与者选择、退出和终止标准、试验样品要求、试验方案设计、观察指标、结果判定、数据统计与管理等,为难治性癫痫全营养配方食品的临床试验设计、实施、评价提供指导^([2])。

摘要：日前,国家药监局药审中心发布《中药制剂特征图谱研究技术指导原则(试行)》《中药制剂稳定性研究技术指导原则(试行)》。分别明确了中药制剂特征图谱和稳定性研究技术的基本原则、主要内容、试验方法等内容。特征图谱技术指导原则适用于中药制剂的特征图谱研究,中药材、饮片、提取物等特征图谱研究可参照执行。根据该指导原则,中药制剂特征图谱应当反映其质量特征,应当具有特征性、重现性和实用性,测定方法具有可操作性,体现品种特点。中药制剂特征图谱应当根据中医药特点以及质量设计要求开展针对性的研究。

摘要：引自:国家药品监督管理局药品审评中心.国家药监局药审中心关于发布《特应性皮炎治疗药物临床试验技术指导原则》的通告(2023年第58号)[EB/OL].2023-12-01[2023-12-05].https://***/main/news/viewInfoCommon/7dc721422c920f0894962a16556c7e8e.为指导特应性皮炎治疗药物的科学研发和评价,提供可供参考的技术标准,药审中心制定了《特应性皮炎治疗药物临床试验技术指导原则》(见附件)。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自发布之日起施行。本指导原则旨在为特应性皮炎治疗药物临床试验设计提供技术指导,适用于化学药品及治疗用生物制品的临床研发。根据特应性皮炎发病年龄低的特点,本指导原则还对儿科特应性皮炎临床试验进行了重点阐述。本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识,不具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展,相关内容将不断完善与更新。

摘要：二、适用范围本指导原则中的rAAV载体是指基于腺相关病毒的结构和理化特性,经设计和重组改造所形成的用于携带外源目的基因(或核酸片段)的病毒载体。本指导原则主要针对应用于体内基因治疗的rAAV载体类产品在申报临床试验时应完成和提交的药学研究信息提出建议。

摘要：六、质量研究与质量标准1.质量研究rAAV载体类产品的质量研究应根据产品的设计、作用机制和生产工艺等方面确定,一般包括(但不限于):鉴别、结构分析、一般理化特性、含量、纯度、生物学活性、杂质、污染物检测等。研究样品应具有代表性,如工艺相近或相同的非临床研究用样品、临床试验用药品等。质量研究信息应完整,包括分析方法原理介绍、研究样品、试验条件和基本步骤、数据处理和结果分析等,分析方法应能满足预期用途。

摘要：本文结合我国发布的《化学药品注射剂与塑料包装材料相容性研究技术指导原则》,对如何设计提取和迁移试验进行了阐述,重点对塑料包材中可能存在的目标化合物进行了分析。基于案例分析,讨论了如何依据安全性阈值(SCT)计算化合物的分析评价阈值(AET)以及基于AET数据选择灵敏度满足要求的分析方法,并对提取和迁移试验的实验设计和结果评估进行了分析。

摘要：为指导基因治疗血友病临床试验设计,药审中心组织制定了《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》(见附件)。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自发布之日起施行。

摘要：引自:国家药品监督管理局药品审评中心.国家药监局药审中心关于发布《非阿片类术后镇痛新药临床试验设计技术指导原则》的通告(2023年第35号)[EB/OL].2023-06-09[2023-06-13].https://***/main/news/viewInfoCommon/ea026e2415689bf5cb3c5025dd2f5b62.

摘要：为进一步鼓励儿童用药研发生产,满足儿童用药需求,保障儿童用药安全,在国家药品监督管理局的部署下,药审中心组织制定了《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则(试行)》。本指导原则主要对良好口感设计、评价结论的外推、与常规开发流程的关系、准确把握目标治疗人群特征和临床应用条件、合理安排研究时机与过程、不同剂型的口感特点及评价思路、调制口服固体制剂的评价考虑、易吞咽性评价方法、适口性评价方法等几个方面进行了介绍。

摘要：为鼓励2型糖尿病药物临床研发,进一步规范临床研究设计和相关技术要求,在国家药品监督管理局的部署下,药审中心组织制定了《成人2型糖尿病药物临床研发技术指导原则》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自发布之日起施行。