摘要：所有创新性疫苗在批准上市前，均必须要经过一系列临床研究的验证以获得安全性和有效性的数据支持。新型疫苗的有效性或效力评估，一般是通过疫苗接种后在相对较长的既定观察期限内比较不同处理组间终点事件发生的情况来实现，通常在Ⅲ期临床试验中进行。随机对照临床试验（Randomized Controlled trials，RCT）是目前公认的疫苗保护效力的有效评价方法。设计良好的效力评估临床试验能保证受试人群分组的均衡性，有效控制偏倚，并同时能保证足够的把握度来反映疫苗接种与保护效果之间的因果关系。

摘要：生物等效性是仿制药一致性评价的重要阶段。以药效学参数为终点指标评价生物等效性方法逐渐引发关注。在药动学方法无法实施或药动学参数无法灵敏地体现两药差异的情况下,选择合理的药效学参数作为终点指标可有效地评价药品之间的差异。参考相关指南、法规及文献,系统地阐述药效学方法的适用条件,根据量效曲线选择终点指标,终点参数分析以及具体药物方法设计等,为相关研究提供参考和帮助。

摘要：目的分析比较老年晚期非小细胞肺癌临床试验疗效终点指标的应用情况。方法全面检索2000-2019年老年晚期非小细胞肺癌临床试验研究文献,依据纳入与排除标准筛选,采用Excel提取文献信息,整理分析老年晚期非小细胞肺癌临床试验疗效终点选择情况。结果符合标准文献80篇,100%的文献选取客观缓解率(ORR)作为疗效终点指标,40%的西医用药研究和73%中西医联合用药研究选用生存质量,32%的西医用药研究选用总生存期(OS);在终点指标选择上,国内外研究存在差异,中西医用药疗效终点指标选取不太一致,指标参考的标准未统一。结论临床试验的终点选择应以能够客观高效反映老年晚期非小细胞肺癌治疗临床获益为原则。在进行老年晚期非小细胞肺癌临床试验终点设计时,建议综合考量观察期限、起效特点等因素,基于死亡事件、肿瘤测量、症状评估、患者报告结局选择终点指标。

摘要：关于肝细胞癌（HCC）的临床试验设计目前非常复杂，主要是因为多数患者同时还伴有肝病，这会影响临床获益的评价，故对这一常见疾病急切需要高质量的临床试验。西班牙巴塞罗那的L Iovet等就此问题进行了综述研究，结果发表在J Natl Cancer Inst上。

摘要：新药上市的目的是为满足临床需求、实现临床价值。疗效是药物临床价值和临床意义的核心体现。因此,在新药研发临床试验的设计与疗效评价中,要充分重视临床价值评估。本文从药物临床试验目的和临床定位的确定、临床试验比较类型选择及相关界值的确定、临床疗效指标的选择和使用等多方面进行了分析和讨论,强调在新药临床试验中,需要重视药物临床价值和临床意义的评价相关的指标、概念和问题。期望通过对抽象概念具体化,为新药临床试验中药物临床价值和临床意义评价提供参考。

摘要：目的 与“不用针灸”对比,确定“使用针 灸”的治疗方法对慢性头痛患者的头痛、健康状 况及无病时间的影响。 设计 随机对照试验。 试验场所 英格兰和威尔士的开业医生诊所。 受试对象 401位慢性头痛患者,主要是偏 头痛患者。 干预 患者被随机分配进入针灸治疗组(在 3个月内接受12次针灸治疗)和对照组(接受常 规治疗)。 主要结果测定指标 治疗前、治疗后3个月 及12个月对头痛积分,SF-36健康状况及用药量 进行评估。每3个月对治疗方法作1次评估。头 痛积分即判定疗效的主要终点指标。 结果 针灸组治疗后12个月的头痛积分(针 灸组161例患者,平均头痛积分为16．2,标准差 13．7,比治疗前减少34％)比对照组低(对照组140 例患者,平均头痛积分为22．3,标准差17．0,比 治疗前减少16％)。两种方法调整后的差异为4．6 (95％可信区间为2．2-7．0;P=0．0002)。对于包 含缺失数据的灵敏度分析,该结果也是肯定的。 针灸组的患者每年少头痛22(8-38)天。尽管达到 统计学差异的项目仅有生理功能、精力和健康改 变等,SF-36的资料也有利于针灸组。与对照组相 比,针灸组的患者减少了15％的服药量(P=0．02), 减少了25％的就诊量(P=0．10),同时减少15％的 病休时间(P=0．2)。 结论 针灸在初级保健中用于治疗慢性头痛, 特别是偏头痛,可以产生与临床相关的持久益 处。应当考虑扩大英国国家医疗保险体系中针灸 治疗的范围。

摘要：1.2获益用于获益-风险评估的主要获益数据总结,代表对目标人群产生的有益影响。通常,包括主要疗效指标以及与临床相关的重要次要指标。获益并不局限于疗效(例如,特定情况下依从性的提高也可能是获益)。(1)临床试验的优势和局限性,包括试验设计,及其对评价药物有效性的潜在影响。(2)终点指标与临床结局的相关性:评估或预测患者重要临床结局的能力;如使用替代终点,应说明替代终点预测临床获益的可预测性以及该预期的依据。