摘要：目的系统评价前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)抑制剂预防高胆固醇血症患者心血管疾病的药物经济学评价研究,为优化临床治疗方案、制定相关政策及开展后续药物经济学评价研究提供参考。方法检索PubMed、中国知网等中英文数据库,收集建库至2023年10月8日发表的PCSK9抑制剂(依洛尤单抗、阿利西尤单抗)预防高胆固醇血症患者心血管疾病的药物经济学评价文献,使用2022版卫生经济学评价报告标准共识(CHEERS2022)量表进行文献质量评价,对纳入文献的基本信息、模型结构及相关参数、敏感性分析、结果等进行描述性分析。结果与结论共纳入29篇文献,总体质量较好。研究视角包括卫生体系、支付方、全社会等,均采用了Markov模型;效果和效用值数据主要来自既往研究,成本主要测算了直接成本,贴现率为每年1.5%~5.0%,意愿支付阈值多设定为1~3倍人均国内生产总值,健康产出指标大部分采用生存年和质量调整生命年;大部分研究的敏感性分析显示,基础评价结果具有稳健性,主要影响因素为药品价格。大部分的中国研究发现,急性冠脉综合征、心肌梗死、动脉粥样硬化性心血管疾病患者使用PCSK9抑制剂预防心血管疾病不具有经济学优势,仅部分特定群体(如三支病变患者、新发急性冠脉综合征且低密度脂蛋白胆固醇≥100 mg/dL的患者等)使用PCSK9抑制剂预防心血管疾病有经济性。建议后续研究参考CHEERS2022量表完善设计方案,尽量选择本土大样本、高质量数据,以提高报告质量和卫生决策的透明度,从而更准确地评价PCSK9抑制剂的经济性。

摘要：目的通过成本-效果和成本-效用分析,比较抗妇炎胶囊与宫炎平胶囊治疗盆腔炎性疾病后遗症(SPID)-慢性盆腔痛(CPP)的经济学优劣。方法2014年9月至2015年11月,采用随机、双盲、阳性药平行对照设计,筛选10家研究中心262例受试者,最终240例SPID-CPP患者按照1:1比例随机分配到抗妇炎胶囊组(研究组)和宫炎平胶囊组(对照组)。2023年1月至2023年12月,对两组患者进行电话随访。以下腹痛视觉模拟评分法(VAS)评分、中医证候愈显率、疾病愈显率、盆腔痛复发率和盆腔炎性疾病发生率作为效果指标,以质量调整生命年(QALYs)为效用指标,治疗3个月经周期后进行成本-效果和成本-效用分析。结果研究组人均总成本981.96元,略高于对照组的860.64元(P<0.05)。与对照组相比,研究组受试者下腹痛人均每多降低1分,需多花费131.87元;疾病治愈和显效率每增加1个百分点,需多花费6.33元;中医证候治愈和显效率每增加1个百分点,需多花费8.42元;CPP复发率每减少1个百分点,人均需多花费5.37元。与对照组相比,研究组人均每多获得1个QALY需多花费12132元。结论在SPID-CPP患者的治疗中,抗妇炎胶囊显示出良好的安全性和有效性,与宫炎平胶囊相比,具有一定的经济学优势。

摘要：目的:评价疏风解毒胶囊和磷酸奥司他韦胶囊治疗成人流感样症状的经济性。方法:本研究采用前瞻性、实效临床试验设计方法,将流感样症状患者随机分为接受疏风解毒胶囊和磷酸奥司他韦胶囊治疗。由经过培训的调研员对患者进行随访,并收集成本和效果数据。以医疗卫生系统为研究角度,分别采用6个效果指标进行成本效果分析。结果:分别纳入接受疏风解毒胶囊和磷酸奥司他韦胶囊治疗的有效病例78例和72例。两组的48 h痊愈率(P=0.320)、48 h退热率(P=0.523)、48 h有效率(P=0.805)、5 d痊愈率(P=0.383)、5 d退热率(P=0.512)和5 d有效率(P=1.000)均无显著差异。疏风解毒胶囊组的门诊费用总额(P<0.01)和药品费用(P<0.01)显著低于磷酸奥司他韦胶囊组。结论:疏风解毒胶囊和磷酸奥司他韦胶囊治疗流感样症状的效果相当,疏风解毒胶囊成本低于磷酸奥司他韦胶囊,因此疏风解毒胶囊治疗流感样症状更具有经济性。

摘要：对目前已发表的程序性细胞死亡受体1(PD-1)抑制剂的药物经济学评价的研究设计、结果评价、局限性等进行分析,为后续开展其他PD-1抑制剂的类似研究提供参考与借鉴。已发表的研究均是基于Ⅱ/Ⅲ期临床试验,通过Markov和分区生存模型进行成本-效果分析,最终结果表明PD-1抑制剂单药或联合治疗可有效延长患者生存期,提高其生命质量,所获质量调整生命年(QALYs)更多,但成本也更高,在多数情况下,是更经济的选择,但各研究在长期生存数据的估计方面均存在一定局限性。

摘要：开展药物经济学评价所需的数据可以来自于随机对照试验(RCTs)和真实世界研究。真实世界研究的设计原则很好地满足了药物经济学评价的需求,但其研究设计和分析方法与RCTs有很大差异。本研究探讨了真实世界研究的相关定义及其与RCTs的区别和联系,以及在应用真实世界研究开展药物经济学评价时所需注意的相关问题,以期为研究者提供一定借鉴。

摘要：目的:研究国外药物经济学评价在专利药价格谈判制度的应用,以期为完善我国专利药价格谈判制度提供参考和借鉴。方法:从制度设计、技术要求、评价原则等方面,比较澳大利亚和英国将药物经济学评价应用于专利药价格谈判的异同,进而发现可借鉴之处。结果:两国均将药物经济学评价作为专利药准入医保目录的决策基础,并以清晰的评价流程、科学的技术指南保证评价和谈判的公平与效率。结论:建议我国加快专利药价格谈判及其配套制度建设,建立独立的第三方药物经济学评估机构,并将药物经济学评价设计延伸至早期临床试验设计阶段。

摘要：目的基于医保角度,通过成本-效果分析(CEA)和成本-效用分析(CUA),评价阿司匹林肠溶缓释片与阿司匹林肠溶片抗血小板聚集的经济学优劣。方法采用随机、开放、平行对照多中心实用性临床试验设计,从2016年9月至2017年1月入选来自北京、山东、黑龙江、湖南、内蒙古、山西、湖北、甘肃等19家医院、年龄60岁以上、临床上需要服用阿司匹林防治的符合纳排标准的患高血压、糖尿病、高血脂、冠状动脉粥样硬化性心脏病等受试者。共有796例受试者随机分配至阿司匹林肠溶缓释片50 mg/d组和阿司匹林肠溶片100 mg/d组,分别服用2周不同剂量不同剂型的阿司匹林。通过收集受试者用药期间血小板聚集率、用药安全性、生命质量以及用药成本信息,比较两组药物干预的成本-效果和成本-效用。结果试验前未服用抗血小板药物的受试者中,阿司匹林肠溶缓释片50 mg/d组基线血小板聚集率(79.68±16.03)%,用药14 d后(16.51±24.16)%,降低(63.17±26.67)%;阿司匹林肠溶片100 mg/d组基线血小板聚集率(77.05±19.29)%,用药14 d后(16.11±25.15)%,降低(60.94±30.14)%,降低值两组比较差异无统计学意义(χ^(2)=2.911 8, P=0.233 2)。试验前服用抗血小板药物的受试者中,阿司匹林肠溶缓释片50 mg/d组基线血小板聚集率(14.73±21.33)%,用药14 d后(10.57±15.57)%,降低(4.17±24.04)%;阿司匹林肠溶片100 mg/d组基线血小板聚集率(12.22±17.24)%,用药14 d后(9.32±12.79)%,降低(2.90±21.76)%,降低值两组比较差异无统计学意义(χ^(2)=3.984 6,P=0.136 4)。无论试验前是否使用抗血小板药物,两组人群生命质量在用药前后无明显变化。试验前未服用抗血小板药物的受试者中,用药14 d 50 mg阿司匹林肠溶缓释片药物成本和处理不良反应总费用(6.78±2.56)元,100 mg阿司匹林肠溶片药物成本和处理不良反应总费用(7.61±5.60)元。试验前服用抗血小板药物的受试者中,用药14 d 50 mg阿司匹林肠溶缓释片药物成本和处理不良反应总费用(6.86±5.11)元,100 mg阿司匹林肠溶片药物成本和处理不良反应总费用(7.08±1.60)元。结论 50 mg阿司匹林肠溶缓释片和100 mg阿司匹林肠溶片抗血小板聚集作用相似,前者费用较低,更具成本-效益。

摘要：文章就在中国开展药物经济学系统评价的方法进行探讨。参考国际药物经济和结果学会(International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research,ISPOR)报告等相关指南和推荐的流程及标准,探讨其在中国医疗环境中的适用性以及对中国药物经济学系统评价的参考意义。在中国进行经济评价系统评价应该包括明确研究问题、适用性评价、时效性评价及方法学质量评价等重要步骤。ISPOR推荐的流程中研究方案设计、文献检索与筛选、数据提取以及结果报告值得借鉴,但在具体运用时,需要考虑国内医疗环境特殊性。

摘要：目的探讨克霉唑阴道膨胀栓和克霉唑阴道片治疗外阴阴道念珠菌病(VVC)的成本-效果分析。方法本研究采用前瞻性、实用性临床试验(PCT)设计方法,入选4个中心VVC患者158例作为研究对象,其中克霉唑阴道膨胀栓组83例,克霉唑阴道片组75例。由经过培训的调研员对患者进行随访,并收集成本和效果数据。以医疗卫生系统为研究角度进行成本-效果分析。结果克霉唑阴道膨胀栓组患者的治愈率高于克霉唑阴道片组(92.8%vs85.3%),且复发率更低(1.2%vs 5.3%),两组比较差异均有统计学意义(均P<0.05)。两组在治疗过程中并未发生严重不良反应。阴道膨胀栓组的成本-效果比(CER)低于克霉唑阴道片组。结论克霉唑阴道膨胀栓治疗VVC的效果优于克霉唑阴道片,且克霉唑阴道膨胀栓更具有经济性。

摘要：目的 :分析我国近5年药物经济学评价的研究现状。方法 :对在2009-2013年国内学术期刊上发表的药物经济学评价文献进行系统分析与评估。结果 :经一定的入选标准筛选,获得有效文献411篇。分析发现,我国药物经济学评价在设计、方法和结果讨论中均存在不完善之处,提示我国药物经济学评价的质量有待提高。结论 :应通过加强学术交流、重视对药物经济学评价新技术的学习,以提高我国药物经济学评价的质量,进而使之能够有效指导今后我国医药资源的合理配置。