摘要：随机对照临床试验(randomized clinical trial,RCT)是验证药物和医疗器械有效性和安全性的金标准,但对于罕见病、肿瘤以及儿科人群等特殊领域,开展RCT研究往往面临着样本量不足、研究周期过长以及医学伦理方面的阻碍。近年来,外部对照试验作为RCT的替代方案得到了越来越多的关注。开展外部对照试验需要着重解决两个关键问题:(1)如何确定外部对照组的信息借用程度;(2)研究间受试者基线协变量的可比性。贝叶斯统计分析方法在外部对照试验中得到了广泛的应用,但其只考虑了内外部对照组边际结局的实际分布差异,并未将基线协变量的可比性纳入其分析框架,从而容易引入选择偏倚。为了解决上述问题,一些学者提出了结合倾向性评分的贝叶斯外对照借用方法,即在使用贝叶斯方法前先通过倾向性评分匹配、分层和加权等手段构造基线协变量可比的伪人群,以达到控制选择偏倚的目的。本文将从倾向性评分方法学入手,对目前“结合倾向性评分的贝叶斯外对照借用方法”进行介绍,包括其基本原理、分析步骤以及统计学操作特性等,旨在为后续外部对照试验的开展提供统计设计和分析的方法学支持。

摘要：9偏倚与质量控制条目11:描述可能存在的偏倚和质量控制措施。对于观察性研究,建议描述潜在的选择偏倚、信息偏倚、混杂偏倚、失访偏倚和相应的控制措施,质量控制措施可体现在研究设计阶段、实施阶段和统计分析阶段。对于干预性研究,可从是否随机分组、是否设盲、基线是否可比、组间脱落率是否均衡等方面来体现质量控制的效果。

摘要：目的介绍国内外基于医疗大数据库开展上市后药品监测与评价研究的现状、存在的偏倚及其可能的控制方法,为我国药品风险监测与管理提供参考。方法系统总结欧美发达国家基于医疗大数据开展药品上市后监测与评价的具体实践,分析我国存在的差距;评价在研究设计、数据收集与标准化、统计分析等方面存在的问题及可以改进的方法;探讨我国目前面临的机遇与挑战。结果与结论欧美国家已经基于医疗大数据建立了高效、可持续的药品上市后监测警戒系统;充分考虑并控制研究设计、实施和统计分析中的潜在偏倚是确定药品与不良反应因果关系的前提;应借鉴欧美先进经验,完善和整合现有医疗大数据,开展药物流行病学方法学研究。

摘要：目的评价《新英格兰医学杂志》(NEJM)临床试验随机化方法的应用状况。方法计算机检索NEJM 2018年发表的随机对照试验(RCT),按盲态试验和非盲态试验两种情形,分析其临床试验设计要素特征和随机化方法应用状况,概括非盲态临床试验随机化方法应用及分配隐藏机制选择的特点。结果 2018年NEJM共发表151篇RCT,其中盲态试验75篇(49.67%)、非盲态试验76篇(50.33%)。未报告具体随机化方法的34篇(22.52%)、报告了具体随机化方法的117篇(77.48%)。报告了随机化方法的RCT中,分层区组随机化(72.65%)最多,其次为区组随机化(11.11%)、最小化(9.40%)、简单随机化(4.27%)等。盲态试验和非盲态试验之间报告随机化方法的比例及其采用不同随机化方法的比例均无明显差别(P>0.05)。在76篇非盲态RCT中,38篇(50.00%)报告了随机分配隐藏方法,其中37篇采用中央随机法(97.37%),1篇采用信封法(2.63%)。结论目前在NEJM发表的RCT仍存在随机化方法选择有待优化和随机化报告透明性不够的问题。

摘要：偏倚可分为选择偏倚、信息偏倚和混杂偏倚,从方向上又可分为正偏倚、负偏倚和颠倒偏倚。作为一种系统误差,偏倚可产生于兽医流行病学调查研究的设计、实施到推论等各个环节,可导致调查研究结论偏离乃至背离真实情况,必须加以控制。本文对兽医流行病学调查研究中可能出现的常见偏倚进行了阐述,并结合实例对不同的偏倚进行了分析,以期为广大兽医工作者更好地开展流行病学调查和疫病防控工作提供理论支持。

摘要：近年来,真实世界研究及其所产生的真实世界证据已对临床实践、医疗卫生决策等领域产生广泛而深远的影响,同时也带来了数据的样本异质性、偏倚的发现及其校正等方法学挑战。本文围绕真实世界研究的主要类型及其在设计、实施、分析过程中的主要偏倚作一综述,以期促进真实世界研究实施的规范性、合理性。