摘要：背景新冠肺炎疫情中,心力衰竭患者门诊复查受阻,而针对心衰患者运用体外远程监护设备进行疾病管理的有效性尚无定论。目的探究远程监护疾病管理计划是否非劣效于传统门诊复查。方法本研究为随机对照研究,采取非劣效性设计,招募2021年3月—2023年3月在解放军总医院第一医学中心住院治疗的心衰患者,随机分配至远程监护组或门诊随访组。干预持续6个月,在第3个月和第6个月进行随访收集患者数据。门诊随诊组接受常规门诊复查干预,远程监护组在降低门诊复查频率的同时接受远程监护管理。本研究主要结局指标为因心血管意外住院或全因死亡损失天数百分比,次要结局指标为患者的N末端脑利钠肽前体(N-terminal pro-B-type natriuretic peptide,NT-proBNP)、生活质量(MLHFQ评分)和依从性。结果招募113例患者(远程监护组57例,门诊随访组56例),97例完成随访。干预后3个月、6个月,远程监护组与门诊随访组受试者因心血管意外住院或全因死亡损失天数百分比在非劣性检验中有统计学差异(非劣效性检验P<0.05)。两组MLHFQ评分均较基线期下降,且远程监护组评分显著低于门诊随访组(P<0.05)。两组平均NT-proBNP均较基线期显著下降(P<0.05),远程监护组下降幅度显著高于门诊随访组(P=0.022)。在远程监护组中,远程监护系统使用率为76.92%;门诊随访组中,48例患者(85.71%)按要求完成了门诊复查。结论本研究中对心衰患者实施的远程监护疾病管理计划在减少因心血管意外住院或全因死亡损失天数百分比的效果上不劣于传统门诊复查;同时明显改善了患者的NT-proBNP和生活质量水平。

摘要：目的:在接受经腹直肠癌根治性切除手术的瑞典患者中,比较腹腔镜手术与开腹手术的5年总生存率。方法:从瑞典结直肠癌登记处检索2010年至2016年在瑞典诊断为临床Ⅰ~Ⅲ期直肠癌并接受腹腔镜或开腹根治性手术的所有患者。采用非劣效性研究设计,统计效能为90%,单侧Ⅰ类误差为2.5%,非劣效性界值为2%。采用意向性治疗分析探讨手术技术与5年内总死亡率之间的关系。采用多因素Cox比例风险回归模型进行分析,根据患者及肿瘤相关变量调整倾向性评分来匹配患者。

摘要：背景 多参数脑科监护仪能为神经科、手术室、ICU室、CCU室等医学临床诊断提供重要的病人信息,可适时、连续、长时间的监测患者颅内压、体温、心电、呼吸等重要生理体征参数,为临床诊断、治疗及危重患者的抢救提供了第一手临床信息资料及可靠的数据,对指导医生治疗疾病具有十分重要的作用。以飞利浦生产的MP30病人监护仪为对照观察试验产品多参数脑科监护仪与对照产品在临床有效性及安全性方面有无差异,以明确试验产品是否适合临床使用。方法:采集有创颅内压( ICP )、体温 Temp )、无创血压 NIBP ,包括收缩压与舒张压)、心率(脉搏氧饱和度( SpO2 )、脉率脉搏( PR )、呼吸 Resp )、呼吸末 CO2 分压EtCO2 )总计 9 个生理体征参数的数据;同时观察两种监护仪的心电波形图是否一致。试验设计:两中心、随机、自身对照的试验方法。结果 本次研究共有2个研究机构参加,共病例入组73例,试验过程中没有脱落及剔除病例,无因不良事件脱落病例。疗前基线可比性分析表明,两组间人口统计学资料等,差异无统计学意义,具有可比性。多参数脑科监护仪与对照产品监测一致率为97.83%,试验产品有效率非劣效于对照产品。除在试验开始后1min ICP组间配对t检验组间差别有统计学意义外,其他各个时间ICP、体温、无创收缩压、无创舒张压、心率、脉搏氧饱和度(SpO2)、脉搏、呼吸、呼吸末CO2分压(EtCO2)组间配对t检验,组间差别均无统计学意义;两组产品心电图波形一致率为100%。结论 本临床试验结果表明多参数脑科监护仪可适时、连续、长时间的监测患者颅内压、体温、心电、呼吸等重要生理体征参数,为临床诊断、治疗及危重患者的抢救提供了第一手临床信息资料及可靠的数据。

摘要：样本量的估计是在试验设计阶段要考虑的一个重要问题。以对两正态总体均数差值作统计推断的成组设计非劣效性试验样本量估计为例,目前国内外已有一些教材、专著或论文介绍了一些公式〔1-11〕,但这些公式不尽相同，而且绝大多数公式都是直接给出或引用的，没有给出详细、具体的理论推导过程，

摘要：近年来,随着临床试验研究的不断深入,越来越多的临床试验被设计成非劣效性试验,用来评价新药非劣效于标准有效药物.在非劣效性试验中,试验目的不再是为了证明新药优效于标准有效药,而是只要证明新药非劣效于标准有效药疗效即可.

摘要：新药及医疗器械临床试验中,有时会涉及到两比较组采用配对设计获得的二项反应数据(配对二项数据)的等效性/非劣效性问题。两独立组率之间等效性/非劣效试验的样本含量估计及假设检验方法已较为成熟,但对于配对二项数据两组率之间的等效性/非劣效性试验的样本含量估计及假设检验方法还应用不多。本文介绍了一种渐进的基于约束极大似然估计的方法用于配对二项数据两组率之间的等效性/非劣效性试验的样本含量估计和假设检验,借助一个超声诊断仪临床试验的例子阐明了本方法的应用,还就有关实际问题进行了讨论。

摘要：目的 :当评价指标为定性指标时 ,利用相对率作为标准判断非劣效性是一种方便易行的方法 ,本文目的在于解决这一背景下的样本量计算问题。方法 :利用随机模拟方法 ,在SAS下编写宏 ,估算样本量。结果 :设计出两个宏 ,分别计算给定样本量时的检验效能和限定检验效能时的样本量。结论 :探索出一条在临床研究中利用随机模拟方法估算样本量的途径 。

摘要：目的：以帕罗西汀为对照，观察金丝桃提取物WS 5570(圣约翰草)在治疗中重度抑郁症患者中的作用。设计：随机、双盲、双模拟、多中心对照非劣效性试验。地点：德国的21家初级保健心理诊所。研究对象：Hamilton抑郁量表(包括17个测试项)测量总评分≥22的251名门诊急性抑郁症患者。干预：患者每日分3次服用900 mg金丝桃提取物WS 5570，或每日一次性服用20 mg帕罗西汀，共6周。初期治疗无效的患者，2周后将每日服药量分别增加至1800 mg WS 5570或40 mg帕罗西汀。主要疗效测评：治疗前和治疗42天后Hamilton抑郁量表评分的变化(主要结果)。其次为Montgomery-Åsberg抑郁评价量表、临床疗效总评量表和Beck抑郁量表的评分变化。结果：在WS 5570组，Hamilton抑郁量表总评分较治疗前平均下降了14.4点(标准差SD 8.8)，相当于治疗前评分的56.6%(SD 34.3%)；在帕罗西汀组，平均下降了11.4点(标准差8.6)，相当于治疗前的44.8%(SD 33.5%)(意向治疗分析；有效病例分析也得出了类似的结果)。意向治疗分析(WS 5570与帕罗西汀的97.5%单侧可信下限的差值为1.5点)和有效病例分析(可信下限差值为0.7点)表明，WS 5570的非劣效性和统计学优效性高于帕罗西汀。两种情况的低限值都超过预先设定的非劣效边界(-2.5)和优效边界(0)。WS 5570和帕罗西汀的不良反应发生率分别为每日0.035和0.060。结论：在中重度抑郁症患者的治疗中，金丝桃提取物WS 5570与帕罗西汀疗效相当或更优于帕罗西汀，并且耐受性更好。

摘要：干预性研究的核心目的在于验证临床干预手段的临床效能。为了说明干预效果,对照研究是常用的研究手段。从验证的目标看,对照研究往往通过与对照干预措施的比较,说明试验方法的临床干预效果。从二者的有效性对应关系上,临床验证大致可以分为以下三种类型。1.试验方法优于对照方法;2.试验方法的效果与对照方法相仿（即试验方法的干预效果既不比对照方法差也不比对照方法好）;3.试验方法的效果不比对照方法差。

摘要：临床试验中所需病例数应符合统计学要求,以确保对所提出的问题给予可靠的回答。样本的大小通常以试验的主要指标来确定,同时应考虑试验设计类型、比较类型等。针对优效/非劣效/等效性试验的目的及统计假设检验和方差,文中介绍了二分类指标平行组试验设计样本量的计算方法和通用公式,并结合临床试验的实际案例对样本量计算进行了应用分析。