摘要：目的系统评价心血管领域以医疗器械为干预的非劣效性试验,调查其试验特征和界值设置情况。方法计算机检索PubMed、Embase、CENTRAL数据库,搜集心血管领域医疗器械类的非劣效性试验,检索时限均为建库至2023年7月26日。由2名研究者独立筛选文献、提取资料后,对纳入研究的基本特征、非劣效性试验特征和界值特征进行报告。研究使用Excel 2020和R 4.2.1软件进行分析。结果共纳入214篇研究,其中167篇(78.0%)干预为冠状动脉支架,试验以双臂设计为主(92.9%),多采用非劣效性绝对界值(96.7%)作为非劣效性的判定依据。150篇(70.1%)研究基于预估的对照组效应值确定非劣效性界值,其中33篇(15.4%)研究未报告预估的对照组效应值来源。非劣效性试验终点结局指标多样且界值设置差异较大,靶病变失败率(2.1%~8.6%)、靶血管失败率(2.5%~19.6%)和主要心血管不良事件发生率(2.1%~10.0%)是研究数量最多的三项定性指标,晚期管腔丢失(0.1~0.4 mm)是研究数量最多的定量指标。所有指标的非劣效性绝对界值转化为相对界值后,范围为1.20~3.67。结论心血管领域医疗器械类的非劣效性试验对相同的结局指标设置的非劣效性界值差异较大,界值设置依据报告不足。

摘要：背景药物性肝损伤是仅次于病毒性肝炎和脂肪性肝病的第3大肝脏疾病,及时诊断并给予有效治疗是阻断疾病进展、提高治愈率的关键。苦黄制剂已被广泛应用于治疗各种原因导致的急慢性肝炎,尤其是伴有黄疸的患者,其临床疗效及安全性确切。但是,尚缺乏对急性药物性肝损伤患者保肝退黄疗效和安全性的循证医学证据。目的评价苦黄注射液序贯苦黄颗粒治疗药物性肝损伤的疗效及安全性。方法采用随机、阳性对照、非劣效性试验设计,选择2021年11月—2023年9月在首都医科大学附属北京佑安医院诊断为急性药物性肝损伤患者93例,采用单中心随机化的方法,将患者随机分配到试验组(49例)和对照组(44例)。在常规保肝治疗4周的基础上,试验组和对照组分别应用苦黄注射液/注射用丁二磺酸腺苷蛋氨酸治疗2周,再改用苦黄颗粒/丁二磺酸腺苷蛋氨酸肠溶片治疗2周。比较两组患者入组时、治疗2周、治疗4周的退黄有效率、主要肝功能指标[丙氨酸氨基转移酶(ALT)、天冬氨酸氨基转移酶(AST)、碱性磷酸酶(ALP)、谷氨酰转移酶(GGT)、总胆红素(TBIL)、总胆汁酸(TBA)]水平变化及其复常率。结果治疗期间共脱落4例患者,其中试验组3例,对照组1例。两组治疗2、4周后退黄有效率比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。两组治疗2、4周时ALT、AST、ALP、GGT、TBIL、TBA比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。两组治疗2、4周时ALT、AST、ALP、GGT、TBIL复常率比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。结论苦黄注射液序贯苦黄颗粒治疗药物性肝损伤疗效确切,安全性良好,非劣效于注射用丁二磺酸腺苷蛋氨酸序贯丁二磺酸腺苷蛋氨酸肠溶片。

摘要：目的基于Bayesian框架,讨论由优效性向非劣效性试验转换,或由非劣效性向优效性试验转换时,试验的Ⅰ类错误率能否控制在可接受范围内。方法通过不同场景下模拟得到的全局Ⅰ类错误率予以验证,并对设计中的重要参数进行敏感性分析。结果模拟结果表明,在一般条件下,全局Ⅰ类错误率都能很好的控制在0.1以内,而在稍加严格的条件下,全局Ⅰ类错误率可控制在0.05以内。结论由优效性向非劣效性试验转换,或由非劣效性向优效性试验转换时,整个试验的Ⅰ类错误率能得到有效的控制。

摘要：目的评价鼻塞通溶液外用治疗中重度变应性鼻炎(AR)的有效性与安全性。方法采用随机、阳性对照、非劣效性试验设计,将纳入的108例中重度AR患者随机分为鼻塞通组和糠酸莫米松组各54例。鼻塞通组予鼻塞通溶液涂抹鼻腔治疗(每日2次),糠酸莫米松组予鼻腔吸入糠酸莫米松鼻喷雾剂(每侧鼻孔100μg,每日1次),均连续治疗4周。治疗结束后4周进行随访。比较两组患者入组时、治疗2周、治疗4周及随访时的鼻结膜炎生存质量量表(RQLQ)总均分,鼻眼症状总体(RTSS)评分,喷嚏、流涕、鼻痒、鼻塞严重程度视觉模拟(VAS)评分以及AR发作天数;比较入组时、治疗4周后外周血嗜酸性粒细胞(EOS)计数及其百分比(EOS%)、血清嗜酸性粒细胞阳离子蛋白(ECP),血清户尘螨、粉尘螨、蟑螂过敏原特异性IgE(sIgE)水平;计算超量用药率并进行安全性评价。所有疗效指标均进行全分析集(FAS)和符合方案集(PPS)分析。结果FAS和PPS分析结果均显示,治疗2周、治疗4周及随访时分别与入组时比较,两组患者的RQLQ总均分差值的95%可信区间下限均大于-0.6,提示鼻塞通组非劣效于糠酸莫米松组;两组在各时间点的RTSS评分,喷嚏、流涕、鼻痒、鼻塞严重程度VAS评分以及AR发作天数,组间比较差异均无统计学意义(P>0.05),但两组各指标随时间变化差异均有统计学意义(P0.05)。鼻塞通组发生8例(15.10%)不良事件,糠酸莫米松组发生5例(9.30%)不良事件,两组比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论鼻塞通溶液外用治疗中重度AR疗效非劣效于糠酸莫米松鼻喷雾剂,可以有效缓解AR临床症状,减少AR发作天数,提高患者生存质量,且安全性较好。

摘要：在循证医学范畴内,随机对照临床试验(RCT)被认为是评价抗VEGF药物治疗眼底病效果的金标准。当以视力提升作为主要疗效评价指标时疗效水平很难有明显突破,使得非劣效性设计的RCT研究被广泛应用。在应用非劣效性研究设计时应重点关注:在验证新疗法疗效“不受损”的同时能否给患者带来其他方面的获益;界值的确定需要建立在临床意义及统计学意义综合考虑的基础上;传统的显著性检验方法并不适用于非劣效检验;非劣效性结论达成可继续追求优效性。本文将针对上述关注的热点问题进行深入阐述,为临床研究者在实际工作中科学开展研究设计、客观解读研究结果、正确指导临床实践提供帮助。

摘要：确定合适的样本量是临床试验研究设计的关键步骤,而未报告样本量估计或估计不合理在目前发表的针灸临床试验中仍是一个比较突出的问题。目前临床试验假设检验类型的优效性试验、非劣效性试验和等效性试验已普遍应用于针灸临床试验中,本文针对这3种类型的适用情况、计算方法和PASS11软件的操作进行介绍。并针对针灸临床试验样本量估计时存在的问题,从参数设定、组间比例确定、多个比较组方面,对针灸领域样本量估计的特殊性进行总结,以期指导针灸临床研究者在进行临床试验时正确估计样本量。