摘要：为总结阶梯递进辨证论治疗效评价的研究阶段进展,验证个体医师辨证论治失眠核心处方的疗效和安全性,对比分析了“描述-探索-验证”3阶段中分别存在的科学问题和解决策略,以名中医辨证论治疗效的观察性研究为基础,进一步采用多中心、小样本的实用性随机对照试验设计进行疗效确认,以133例中医辨证分型属于痰热扰神证的原发性失眠患者为研究对象,随机分为清痰宁神方、香附温胆汤、黄连温胆汤3组治疗;均制备为中药复方颗粒服药28 d。观察各组患者治疗前后总睡眠时间(TST)、入睡潜伏期(SL)的差异;比较各组患者治疗前后的匹兹堡睡眠质量指数(Pittsburgh sleep quality index,PSQI)评分、失眠严重程度指数量表(insomnia severity index,ISI)评分及治疗4周后的下降值,并计算睡眠效率(sleep efficiency,SE)及临床有效率。结果表明:经过4周治疗后,3组患者PSQI得分下降值分别为4.64、4.91、5.43;患者总睡眠时间平均延长1.22、1.14、1.62 h,入睡潜伏期平均缩短43.81、55.44、53.37 min,ISI得分下降值分别为6.79、7.98、7.43分,SE分别提升15.18%、10.26%、14.80%,总有效率为73.81%、73.33%、76.09%,组间差异无统计学意义(P>0.05)。与观察性研究结果相比,疗效有所降低。研究表明名中医辨证论治有效核心处方对痰热扰神型失眠患者疗效确切、安全可靠,阶梯递进的辨证论治疗效评价研究方法可以逐步提高中医临床研究证据级别,最终得到客观的、科学的研究结论。