摘要：基因治疗在临床转化和应用方面取得了许多瞩目的进展。然而,基因治疗面临的主要挑战仍是如何安全有效地递送核酸药物,尤其是实现对靶细胞的按需递送。基于疾病部位异常的氧化还原环境,研究者设计了众多氧化还原响应型核酸药物递送系统。该类递送系统中的氧化还原敏感基团在被氧化或被还原后触发结构断裂或性质转变,从而实现核酸药物在疾病部位的特异性释放,提高疗效。综述了各类氧化还原响应型核酸递送系统的设计思路和原理,并探讨其在肿瘤、炎症等治疗中的应用和发展前景,以期为核酸药物递送系统的发展和临床转化提供参考。

摘要：信使核糖核酸(messenger ribonucleic acid,mRNA)作为一种非常有潜力的基因药物,在蛋白质替代疗法、疫苗、基因编辑等方面具有广阔的应用前景。而安全高效的mRNA递送系统是其临床转化成药的关键。脂质和聚合物载体因其结构多样、制备简便等优势,被广泛用于mRNA递送。两者均能有效负载mRNA并保护其不被降解,促进其被靶细胞摄取,快速逃逸并释放mRNA,提升mRNA递送效率。通过对不同类型脂质和聚合物载体在mRNA递送中研究进展进行综述,以期为后续设计新型mRNA递送载体提供思路及参考。

摘要：糖肽高分子材料是一类由多肽和糖类化合物构成的高分子材料。糖肽高分子材料具有与天然糖肽/糖蛋白类似的化学组成,能够在一定程度上模拟天然糖肽/糖蛋白的结构和功能。本文总结了糖肽高分子材料的合成方法、材料设计及其在生物医学领域的应用,重点综述了糖肽高分子材料在糖肽树形分子、自组装糖肽和糖肽聚合物方面的材料设计,以及糖肽高分子材料在抗菌、抗肿瘤疫苗、仿生支架、组织及软骨修复方面的应用。最后,对糖肽高分子材料的发展与前景进行了展望。

摘要：高分子前药是前药分子设计策略中的一类重要分支,能够显著改善原药分子自身的性质缺陷。近年来,以聚酰胺-胺和肽类树形分子为代表的聚酰胺类树形分子因其自身的独特性质而被广泛应用于高分子前药的设计之中。聚酰胺类树形分子前药丰富的表面官能团和纳米级的分子尺寸,使其能与不同功能和特性的纳米材料相结合构建智能型树形分子前药纳米给药系统,以增加药物的体内循环稳定性、肿瘤富集能力、细胞穿透及组织渗透能力,进而实现肿瘤的多模式治疗和诊疗一体化。因此,本文重点归纳并总结了以聚酰胺类树形分子前药为基础,通过共价键合或非共价组装的方式构建新型抗肿瘤纳米给药系统的设计策略,为后续基于树形分子前药的纳米给药系统设计提供了新的思路和方法。