摘要：适应性设计因为具有设计灵活、节约成本、缩短研发时间、加快医药产品上市的优势,近年来越来越受到临床试验工作者和统计学家的关注。在临床试验探索期引入适应性设计很有意义,特别是复杂的新药临床试验。某降脂药临床试验采用双重适应性有偏硬币设计(doubly adaptive biased coin design,DBCD)适应性设计方案,在保证检验功效的前提下,将降脂药临床试验的Ⅱb期和Ⅱc期无缝链接起来。DBCD缩短了研发周期,减少了样本量,并且将更多的患者分配到较好的治疗组。

摘要：由于具有在伦理道德、有效性和灵活性等方面的优势,自适应设计在临床试验中受到越来越广泛的关注。本文首先介绍了两类主要的自适应设计,随机化罐子模型和基于序贯估计的方法。随后,本文着重介绍了自适应设计的近期进展:(1)自适应设计中的序贯监测问题;(2)自适应设计在响应变量为生存数据、复发事件数据和有序数据的试验中,以及在非劣效试验中的应用。最后我们探讨了自适应设计中尚需进一步解决的问题以及今后可能的研究方向。