摘要：针对临床研究中结局指标报告不完整、不规范的情况,国际上的方法学专家在临床试验方案报告标准(SPIRIT)2013声明和临床试验报告的统一标准(CONSORT)2010声明的基础上,于2022年同步推出了临床试验方案及报告中无论人群和研究类型都应报告的结局指标条目,即SPIRIT-结局指标2022扩展版和CONSORT-结局指标2022扩展版。本文对这两个结局指标报告指南进行了介绍和解读,并指出,对于临床研究者而言,使用结局指标报告指南有助于研究者在制定研究方案及报告研究结果时全面考虑结局指标相关的问题,提高研究设计及报告的质量;对于核心指标集研究而言,结局指标核心五要素的提出对核心指标集研究者提供了结局指标提取和分析的思路,有助于核心指标集研究的规范化;结局指标报告指南中对相关医学术语的解释则一定程度上有助于中医药领域方法学的完善。

摘要：精准医学是根据患者生物学信息及临床症状和体征建立的个体化医疗体系,形成了新的临床研究模式和医疗实践路径。中医学的思想和精准医学的理念在很多方面高度契合,为精准医学开发的篮式试验设计亦适用于中医辨证论治体系的临床试验和疗效评价。篮式试验用于评价一种药物治疗多种疾病或疾病亚型的疗效,具有共享母方案设计、统一管理子研究、精简试验实施流程、统一进行数据分析、节约资源、减少预算、加快药物评价进度等优势,与中医学“异病同治”理念相似。本文通过介绍篮式试验的概念、设计方法,探讨其在中医药临床研究中的应用和优势,以期为中医药临床研究的方法学创新提供参考。

摘要：中医药临床疗效评价方法是近些年中医药领域的研究热点之一。如何实现个体化疗效的动态评价是阐释中医临床疗效的关键科学问题之一。目前,尚无公认的、适用于中医药的个体化疗效评价方法。本文在分析中医个体化疗效评价方法研究现状的基础上,提出一种基于贝叶斯单病例试验的中医个体化疗效动态评价方法。该方法整合了单病例试验设计和贝叶斯多水平模型的优点,从设计和分析角度为开展中医个体化疗效评价提供了一种切实可行的研究方法,可为丰富和完善中医个体化疗效评价方法学体系提供重要依据。

摘要：背景:氧化低密度脂蛋白能诱导血管内皮细胞活化和黏附分子表达,在动脉粥样硬化形成早期起重要作用。三七总皂苷在心血管系统方面具有保护血管内皮细胞、显著改善动脉粥样硬化病变程度的药理作用。目的:验证三七总皂苷对氧化型低密度脂蛋白损伤内皮细胞后血管细胞黏附分子1的表达及与人单核细胞黏附的影响。设计、时间及地点:体外实验,分组对照,于2007-03/2008-05在北京中医药大学东直门医院中医内科学教育部重点实验室完成。材料:原代人脐静脉内皮细胞为美国Cascade Biologics公司产品;三七总皂苷(血塞通冻干粉针)为黑龙江珍宝岛制药有限公司产品,成分为三七总皂苷,批号:20040207。方法:以培养原代人脐静脉内皮细胞作为靶细胞,用氧化型低密度脂蛋白造成人脐静脉内皮细胞损伤模型。将培养的人脐静脉内皮细胞分为5组:氧化型低密度脂蛋白组(100mg/L)、氧化型低密度脂蛋白+三七总皂苷组(终浓度分别为200,100,50mg/L)、正常对照组。主要观察指标:光镜下观察细胞形态变化,四甲基偶氮唑盐法检测细胞活性;采用蛋白定量法检测人脐静脉内皮细胞与单核细胞的黏附率;用流式细胞仪测定人脐静脉内皮细胞的血管细胞黏附分子1的蛋白表达。结果:氧化型低密度脂蛋白作用人脐静脉内皮细胞后12,24h时,人脐静脉内皮细胞损伤明显,细胞活性显著降低,人单核细胞与人脐静脉内皮细胞的黏附率显著升高,人脐静脉内皮细胞的血管细胞黏附分子1的蛋白表达水平也均明显升高,均明显高于正常对照组(P<0.05,P<0.01),而三七总皂苷能使氧化型低密度脂蛋白损伤的人脐静脉内皮细胞形态趋于正常,活性增强,并明显降低人单核细胞与人脐静脉内皮细胞的黏附率,以及显著降低血管细胞黏附分子1的蛋白的表达水平,与氧化型低密度脂蛋白组相比均有显著性差异(P<0.05,P<0.01),这种作用随着剂量的增加而增强。结论:三七总皂苷能通过下调血管细胞黏附分子1的表达抑制单核-血管内皮细胞黏附,从而发挥对血管内皮细胞的保护作用,这可能是其治疗动脉硬化闭塞症的机制之一。

摘要：证候是中医诊疗的核心内容,也是中医临床疗效评价的特色元素。中医证候的变化规律是证候研究的重要组成部分,常依托于临床观察、试验方法进行,其中合理的设计是有效发掘规律的前提。本研究采用文献调查方法,回顾现有的证候变化规律研究,从发表年份、研究的临床特征、证候的表现形式、研究的设计方法和数据处理方法5个方面,分析证候变化规律的研究现状;在此基础上总结出证候变化规律评价的基本形式,分析证候变化规律研究的设计要素,以期能为相关的中医证候研究提供具有一定适应性的规范化参考。

摘要：辨证论治是中医诊疗的基本原则,其个体化医学特征给目前中医群体化研究的设计和实施带来了困难。中医辨证论治的经验证据总结于特殊的群体观察,难以确切地证真和证伪。以随机对照试验为代表的群体化研究方法是中医证明其临床疗效、实现自身现代化价值的必由之路,而如何有效建立针对辨证论治"辨个体差异"和"随证加减"两大特征的试验方法是目前的难点。文章探讨了中医群体化研究的必要性、价值和关键问题,并基于辨证论治基本原则提出中医群体化研究的二维RCT设计方法等思路。

摘要：针刺是治疗疼痛性疾病的有效疗法,然而,近年来国际上却经常出现有关针刺镇痛疗效等同于安慰对照的报道。这些与临床实际相悖的结论掩盖了设计和文化理念的冲突,以及理论、实际效应间的落差,一定程度上误导了公众对中医理论和穴位疗效的认识。文章从针刺效应的内涵与表达、安慰对照的中西认识差异和临床试验设计与操作的不足,分析了出现阴性结果的可能因素,反思针刺镇痛试验中安慰对照设置的合理性。

摘要：与传统临床试验相比，真实世界临床研究对所得证据的真实性（现实性）、适用性及时效性提出了更高要求。为满足这一需求，我们提出发挥观察性与实验性临床研究各自优势，将二者协同应用的思路。通过比较观察性与实验性临床研究的特点，提出二者至少可在提供证据、设计实施和数据分析三方面开展协同应用，为决策者提供更及时、高效、稳健和全面的证据。此外，在中医药疗效评价领域，传统以RCT为主的实验性研究设计并不完全适用，而与观察性研究的协同或可为中医药临床研究提供一些启示。

摘要：中医临床实践以辨证论治和整体观为特色,而定量评价为主的传统随机对照试验难以反映中医个体化疗效和整体调节作用。单病例随机对照试验的设计为定量评价中医临床个体化疗效带来契机;应用混合方法研究,采用探索性序列设计、解释性序列设计或聚敛式设计可从不同方面为中医临床疗效个体化评价提供丰富数据,使中医的整体观和人文特征在个体研究层面得到丰富的体现。

摘要：目的:通过规范的循证设计、测量和评价方法,加强稳定性心绞痛痰瘀互结证中医辨治与疗效之间的因果联系,从而完善中医临床证据,提高证据水平。方法:在顶层母方案设计框架下,面向中医早期干预稳定性心绞痛适宜人群疗效优势的研究目的,采用多中心实用性随机对照试验方法,采取优效性设计,在受试者选择、干预措施制定、指标体系构建、样本量估算、安全性观察、质量控制等方面,细化临床试验的设计要点。结果:以国家重点研发计划项目课题一"稳定性心绞痛痰瘀互结证中医辨治方案循证优化研究"为例,完善循证医学与中医辨治结合的临床研究设计。结论:实用性RCT设计可更充分体现中医辨治特色,中医药循证设计可为提升证据质量提供方法学支持。